Modeyso(dordaviprone)ONC201是美国FDA于2025年8月加速批准的首个针对H3 K27M突变阳性弥漫性中线胶质瘤(DMG)的靶向治疗药物。该药主要用于治疗1岁及以上既往治疗后疾病进展的成人和儿童患者。

临床数据显示其客观缓解率(ORR)为22%-37%，其中部分患者达到完全缓解(病灶完全消失)。中位缓解持续时间(DOR)为10.3个月，73%的患者缓解持续时间超过6个月，27%的患者超过12个月。这表明Modeyso能为部分患者带来显著且持久的临床获益。

需要注意的是，Modeyso目前是基于二期临床数据获得的加速批准，其确切的临床效益还需进一步验证。它常见的不良反应包括疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛等。

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