获批适应症：吉妥珠单抗适用于成人和1个月及以上儿童患者中新诊断的CD33阳性AML，以及成人和2岁及以上儿童患者的复发或难治性CD33阳性AML。用药前需通过检测确认白血病细胞表达CD33抗原。

成人关键临床试验数据：

ALFA-0701是一项入组271例50至70岁新诊断AML患者的III期随机试验。结果显示，吉妥珠单抗联合柔红霉素和阿糖胞苷组的中位无事件生存期(EFS)为17.3个月，显著优于单纯化疗组的9.5个月(HR=0.56，95%CI 0.42-0.76，P<0.001)。在适合抗白血病治疗但不适合强化治疗的老年AML患者中，ASH指南推荐吉妥珠单抗作为治疗选择之一。

AML-19试验纳入无法耐受强化疗的新诊断AML患者，接受吉妥珠单抗治疗的患者中位总生存期为4.9个月，优于最佳支持治疗组的3.6个月，降低死亡风险31%。

儿童患者数据：

AAML0531试验共纳入1063例0至29岁新诊断AML患者，吉妥珠单抗组的EFS风险比为0.84(95%CI 0.71-0.99)，5年无诱导失败、复发或死亡的比例为48%，优于单纯化疗组的40%。

一项国内回顾性研究纳入13例难治复发儿童AML患者，完全缓解9例，76.9%的患儿成功桥接造血干细胞移植，总体存活率53.8%。

小结：吉妥珠单抗在成人和儿童AML治疗中均展现出具有临床意义的疗效，尤其体现在改善无事件生存期方面，但能否转化为显著的总生存期获益尚需更多长期随访数据验证。