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玛伐凯泰在非梗阻性肥厚型心肌病中的探索及长期安全性数据更新
玛伐凯泰的临床研究已从梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)逐步向更广泛的HCM谱系延伸。2025年9月,New England Journal of Medicine发表了ODYSSEY-HCM III期试验结果——这是迄今规模最大的HCM临床研究,旨在评估玛伐凯泰在……

玛伐凯泰的临床研究已从梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)逐步向更广泛的HCM谱系延伸。2025年9月,New England Journal of Medicine发表了ODYSSEY-HCM III期试验结果——这是迄今规模最大的HCM临床研究,旨在评估玛伐凯泰在症状性非梗阻性HCM(nHCM)患者中的疗效。虽然研究未达到改善峰值耗氧量和患者报告健康状况的主要终点,但一项发表于JACC的探索性超声心动图分析带来了令人关注的新发现。

该分析纳入580例nHCM患者,结果显示,治疗48周后,玛伐凯泰组患者的左心室最大壁厚度显著减少2.1mm,左心室质量指数降低3.8g/m²,舒张功能指标E/e’也明显改善,提示药物在心脏结构层面可能具有积极的重塑效应。值得注意的是,约21.5%的患者出现了LVEF降至50%以下的情况,但在中断治疗后均恢复。

在梗阻性HCM领域,长期安全性数据同样持续更新。MAVA-LTE 5年开放标签扩展研究的最新数据显示,患者中位治疗时间达166周(最长228周),治疗至180周时静息LVOT压差平均降低40.3mmHg,Valsalva压差降低55.3mmHg。在739患者年的暴露中,仅8.7%的患者出现过LVEF一过性下降至50%以下,且均在中断治疗后恢复,未发现新的安全性问题。

此外,2025年4月,FDA更新了Camzyos的处方信息,将维持期患者的超声心动图监测频率从每12周一次放宽至每6个月一次(适用于LVEF≥55%且Valsalva LVOT压差<30mmHg的患者),并解除了与中度CYP2C19抑制剂及强CYP3A4抑制剂的配伍禁忌,在保障安全的前提下进一步提升了患者用药便利性。

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