【通用名称】玛伐凯泰

【商品名称】Camzyos(全球通用商品名)马瓦卡坦

【剂型规格】2.5mg*60粒胶囊

【生产厂家】卢修斯制药(老挝)有限公司

【适应症和适用人群】

玛伐凯泰适用于治疗有症状的纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者，以改善功能能力和症状。该药物需要通过超声心动图确认静息或激发后左心室流出道梯度≥50 mmHg。

【作用机制】

玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白变构抑制剂，通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，减少肌球蛋白与肌动蛋白的交联桥形成数量，从而降低心肌过度收缩力。这种机制可改善左心室流出道梗阻，降低左心室流出道压力阶差，同时保持心肌细胞正常的能量稳态和钙处理能力。

【用法用量】

起始剂量：5mg每日一次口服

剂量调整：

基于LVEF和Valsalva左心室流出道梯度监测结果

每4周评估一次，逐步调整至最佳剂量

最大推荐剂量：15mg每日一次

服药方法：整粒吞服，不可打开或咀嚼胶囊。可与或不与食物同服

【不良反应】

常见不良反应包括：

心血管系统：头晕(27%)

全身性反应：疲劳(18%)

其他：呼吸困难(8%)、心悸(7%)

严重不良反应需要密切关注：

心力衰竭(LVEF<50%)

晕厥

心房颤动

【注意事项】

心功能监测：治疗期间必须定期监测左心室射血分数(LVEF)

剂量中断：如LVEF<50%，应暂停给药直至恢复

药物相互作用：避免与中强效CYP2C19抑制剂或CYP3A4抑制剂合用

避孕要求：育龄期患者需采取有效避孕措施

【药物相互作用】

CYP2C19抑制剂(如奥美拉唑)：可能增加玛伐凯泰暴露量

CYP3A4抑制剂(如酮康唑)：避免合用

CYP3A4诱导剂(如利福平)：可能降低玛伐凯泰疗效

【特殊人群用药】

孕妇：可能引起胎儿损害，禁用

哺乳期：治疗期间不建议哺乳

肝功能损害：中度至重度损害患者不推荐使用

肾功能损害：轻度至中度损害无需调整剂量，重度损害患者数据有限

【临床疗效数据】

关键性临床试验(EXPLORER-HCM)显示：

静息LVOT梯度平均降低36 mmHg

Valsalva LVOT梯度平均降低47 mmHg

72%的患者NYHA心功能分级改善≥1级

峰值耗氧量平均增加1.4 mL/kg/min

【患者用药指南】

定期监测：严格按计划进行心脏超声检查

不要擅自停药：即使感觉好转也应继续治疗

症状监测：密切关注心力衰竭症状

药物相互作用：告知医生所有正在使用的药物

避孕措施：育龄期患者必须采取有效避孕

风险评估与 mitigation策略(REMS)

玛伐凯泰需要通过专门的REMS计划管理，包括：

处方医生必须经过认证

药房必须经过认证

患者必须加入REMS计划

每次给药前必须确认最近的LVEF值

【储存条件】

玛伐凯泰应在原包装中保存，温度控制在20-25°C，允许短期保存在15-30°C环境中。防潮避光，请将药品放在儿童无法触及的地方。

玛伐凯泰为症状性梗阻性肥厚型心肌病患者提供了突破性的治疗选择，但其使用需要在经验丰富的心脏科医生指导下进行。患者应充分了解药物信息，密切配合医疗团队的监测和随访，严格遵守REMS计划要求，以确保用药安全有效。