2024年4月，玛伐凯泰作为首个心肌肌球蛋白抑制剂在中国获批上市，用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)，中国指南推荐的起始剂量为2.5mg/日。这一剂量设定与欧美指南推荐的5mg标准起始存在差异，背后是中国人群独特的药理学特征——中国人群中CYP2C19弱代谢型携带者比例显著高于高加索人群(约15%-20% vs 2%-3%)，且中国患者平均体重较轻。

2026年初，复旦大学附属中山医院葛均波院士、钱菊英教授及张书宁教授团队在Cardiovascular Therapeutics发表了首个中国玛伐凯泰真实世界研究，为这一剂量策略提供了关键证据。该研究纳入了72例药物难治性oHCM患者，所有患者统一以2.5mg/日起始治疗，并根据超声心动图结果在随访期间动态滴定。

研究结果显示，治疗12周后，患者静息LVOTG从52.4mmHg降至32.1mmHg(降幅38.7%)，Valsalva激发LVOTG从74.1mmHg降至48.7mmHg。作为心衰严重程度“晴雨表”的NT-proBNP中位值从1102.7pg/mL骤降至320.2pg/mL，降幅高达70.9%。83.3%的患者NYHA心功能分级至少改善1级。

更为关键的是，这一低剂量方案展现了极佳的安全性——平均LVEF仅轻度下降3.3%，仍维持在60.2%的正常范围，未出现病理性抑制。22例患者在12周后将剂量递增至5mg后获得了额外获益。该研究首次为中国oHCM患者提供了玛伐凯泰疗效与安全性的高质量临床证据，填补了亚洲人群数据的关键空白，为中国心肌病治疗方案的本土化改良提供了坚实的循证依据。