肥厚型心肌病(HCM)是最常见的遗传性心血管疾病，而儿童期发病的HCM远比成人更为凶险。一旦在童年确诊，患者面临的心脏移植或猝死风险约为成人HCM患者的2倍，约20%的患儿最终需要接受外科心肌减容术。然而，长期以来，全球范围内尚无任何一款药物获批用于儿童HCM患者，临床治疗主要依靠β受体阻滞剂等经验性用药。

这一困境在2026年迎来重大转折。2026年3月，第75届美国心脏病学会科学年会(ACC.26)发布了SCOUT-HCM III期临床试验结果，并同步发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。这是全球首个评估玛伐凯泰在12至18岁症状性青少年梗阻性HCM(oHCM)患者中疗效与安全性的随机、双盲、安慰剂对照III期研究。研究纳入44例患者，平均年龄14岁，基线Valsalva激发LVOT压差高达80mmHg。

结果显示，玛伐凯泰组治疗28周后，Valsalva激发LVOT压差较基线降低48.5mmHg，而安慰剂组仅降低0.5mmHg，组间差异显著(P<0.001)。治疗4周时压差即已显著下降，28周时平均降至29mmHg，成功达到梗阻阈值(30mmHg)以下。此外，玛伐凯泰还带来了心脏重构的积极改变——最大左室壁厚度减少1.8mm，舒张功能指标E/e’比值也显著改善。

安全性方面，玛伐凯泰在青少年患者中的耐受性良好，不良事件可控。这一研究结果不仅填补了青少年oHCM药物治疗的证据空白，也为玛伐凯泰拓展至更年轻患者群体的注册申报奠定了坚实基础。