2025年1月7日，米托坦正式在中国内地上市销售;1月9日，北京协和医院泌尿外科主任张玉石为患者刘女士开出了米托坦在中国内地的首张处方。至此，国内肾上腺皮质癌(ACC)患者终于能够在国内正规渠道获取这一“救命药”，结束了长期依赖海外购药、时常面临断药困境的历史。米托坦是唯一被批准用于治疗ACC的“孤儿药”，2023年9月8日经国家药品监督管理局批准在我国上市。

在用药安全方面，米托坦的副作用管理日益受到关注。一项纳入11例儿科ACC患者的20年回顾性研究显示，所有接受米托坦治疗的患儿均出现了肾上腺皮质功能不全，需要补充超生理剂量的氢化可的松。另有研究对38例接受米托坦治疗至少6个月的ACC患者进行监测，发现50%的患者出现了中枢性甲状腺功能减退症，40%出现血脂异常，且存在明显的性别差异——女性发生甲状腺功能减退的风险更高，而男性更易出现血脂异常。

针对这些不良反应，临床实践已形成分级管理策略。消化系统副作用(发生率高达80%)可通过少食多餐、清淡饮食缓解，中度症状可联合5-羟色胺阻滞剂。神经系统毒性方面，当血药浓度>20mg/L时，约45%的患者出现震颤、共济失调。根据毒性严重程度，可采取减少剂量、暂停用药甚至住院治疗等分级干预措施。此外，所有接受米托坦治疗的患者均需定期检测皮质醇、甲状腺功能和血脂水平，必要时进行激素替代治疗。

在联合治疗探索方面，国内多项临床研究正在积极推进。2025年10月，一项评估汉防己甲素片联合米托坦治疗米托坦耐药晚期ACC的临床研究正式启动，旨在为耐药患者探索新的治疗选择。展望未来，随着更多临床数据的积累和治疗方案的优化，ACC患者的生存预后有望得到进一步改善。