肾上腺皮质癌(Adrenocortical Carcinoma，ACC)是一种罕见但恶性程度极高的肿瘤，发病率约为百万分之一，五年生存率仅约30%。米托坦作为目前唯一被美国FDA批准用于治疗ACC的靶向药物，通过破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能、抑制皮质醇等激素合成发挥抗肿瘤作用，2025年1月已正式在中国内地上市销售。

2026年1月，权威医学平台News-Medical发表了一篇关于米托坦治疗ACC的综合综述。文章指出，米托坦的治疗窗口极为狭窄，临床证据支持将血药浓度维持在14-20mg/L之间，以最大化疗效同时最小化毒性。该综述系统梳理了米托坦的作用机制、辅助治疗及晚期治疗中的临床应用、剂量策略、治疗药物监测方法及常见不良反应的管理措施。

国内方面，北京协和医院发布的《米托坦治疗肾上腺皮质癌专家共识》明确建议：所有患者均需在治疗2-3周后启动血药浓度监测，初始阶段每2周检测一次，直至达到稳态浓度;稳态后每月监测一次，剂量调整或出现不良反应时需及时复查。当血药浓度维持在14-20mg/L时，患者中位无进展生存期(PFS)可显著延长至17.1个月;浓度低于14mg/L时疗效下降，超过20mg/L则神经系统毒性风险激增。

在剂量调整方面，专家共识强调遵循“低起点、缓爬坡”原则。成人初始剂量通常为每日1-2g，分3-4次服用，根据耐受性逐步增加，但每日最高剂量不超过18g。治疗2-3周后检测血药浓度，若未达14mg/L，在保证耐受的前提下继续增量。此外，饮食与合并用药对血药浓度影响显著——米托坦为强效CYP3A4诱导剂，与高脂食物同服可提高生物利用度，但同时需避免与华法林、苯妥英钠等经CYP3A4代谢的药物联用。

米托坦治疗期间，多学科协作和严密监测是实现个体化治疗的关键。患者应在专业医生指导下定期检测血药浓度和肝肾功能，确保在安全范围内获得最佳疗效。