【通用名称】阿伐曲泊帕(Avatrombopag)阿伐曲波帕

【商品名称】Doptelet(苏可欣)

【剂型规格】口服片剂，20mg*30片

【生产厂家】老挝大熊制药有限公司

【作用机制】

精准刺激血小板生成

阿伐曲泊帕是一种口服的、小分子的血小板生成素(TPO)受体激动剂。其作用机制是模拟人体内源性TPO的效果，但与天然TPO结合在受体的不同位点。

它能选择性激活TPO受体，刺激骨髓中巨核细胞的增殖和分化，从而促进血小板的生成和释放。与某些需要餐后服用的TPO-RA不同，阿伐曲泊帕可与或不与食物同服，服用更为方便，且不受饮食影响，药代动力学特性稳定。

【适应症】

阿伐曲泊帕适用于治疗：

慢性肝病(CLD)相关血小板减少症：

适用于计划接受择期侵入性操作或手术的慢性肝病成人患者，用以升高血小板计数，降低手术出血风险。

慢性免疫性血小板减少症(ITP)：

适用于对其他治疗(如皮质类固醇、免疫球蛋白)疗效不佳的慢性免疫性血小板减少症成人患者，用以升高并维持血小板计数。

【用法用量】

基于基线血小板的个体化给药

阿伐曲泊帕的用法用量需根据适应症和治疗前的基线血小板计数进行个体化调整。

1. 用于慢性肝病(CLD)患者：

治疗需在预定手术前10-13天开始，共连续口服5天。

推荐剂量：

基线血小板计数 < 40×10⁹/L：每日一次，每次 60 mg(3片)。

基线血小板计数 40-50×10⁹/L：每日一次，每次 40 mg(2片)。

应在最后一次给药后的5-8天内进行手术。

2. 用于免疫性血小板减少症(ITP)患者：

起始剂量：通常为每日一次，每次 20 mg(1片)。

剂量调整：

根据每周的血小板计数反应进行个体化调整，以维持血小板计数≥50×10⁹/L，以减少出血风险。

最大剂量不得超过每日一次，每次40 mg。

维持与停药：需定期监测血小板计数，稳定后可考虑逐渐减量，避免停药后血小板计数骤降。

服用方法：整片吞服，可与或不与食物同服。

【常见副作用及科学管理策略】

阿伐曲泊帕的耐受性普遍良好，副作用通常较轻。

常见(≥10%)的副作用：

头痛

疲劳

鼻出血

关节痛

牙龈出血

淤青

上呼吸道感染

需警惕的严重副作用：

血栓形成/血栓栓塞事件：这是TPO受体激动剂类别性的风险。阿伐曲泊帕通过增加血小板计数，可能增加动脉和静脉血栓形成的风险(如深静脉血栓、肺栓塞、中风等)。对于有血栓风险因素的患者(如既往血栓史、遗传性易栓症、卧床等)，需权衡利弊并严密监测。

肝毒性：虽然不常见，但需定期监测肝功能。

【临床效果数据】

阿伐曲泊帕的疗效在两项关键III期临床试验(ADAPT-1和ADAPT-2)中得到证实：

对于慢性肝病患者：

与安慰剂相比，阿伐曲泊帕治疗组有显著更高比例的患者在手术后无需输注血小板或因出血进行救援治疗(主要终点)。

血小板计数较基线显著升高，且在整个围手术期维持在有效水平。

对于ITP患者：

临床研究显示，阿伐曲泊帕能持续有效地提升并稳定血小板计数，减少出血事件，使许多患者能够减少或停用伴随的ITP药物(如皮质类固醇)。

【重要注意事项】

血栓风险监测：用药期间需密切监测血小板计数，避免血小板过度升高(目标通常是维持在能止血的最低水平，如ITP患者维持≥50×10⁹/L即可)。一旦出现血栓症状(如肢体肿痛、胸痛、呼吸困难、突然的神经系统症状)，应立即就医。

定期监测：治疗期间必须定期监测血小板计数(CLD患者按方案监测，ITP患者至少每周一次直至剂量稳定)，同时定期检查肝功能。

药物相互作用：阿伐曲泊帕是CYP2C9和CYP3A4的底物。与中效或强效CYP2C9/CYP3A4抑制剂(如氟康唑、克拉霉素)合用可能增加其暴露量，需谨慎并考虑减量;与中效或强效CYP2C9/CYP3A4诱导剂(如利福平、卡马西平)合用可能降低其疗效，需考虑增量。

孕妇及哺乳期：基于动物数据，可能对胎儿造成伤害，应在医生指导下权衡利弊后使用。哺乳期妇女建议在用药期间停止母乳喂养。