【通用名称】芦曲泊帕(Lusutrombopag)

【商品名称】Mulpleta(英文)

【剂型规格】3mg*7片剂

【生产厂家】卢修斯制药(老挝)有限公司

【适应症和适应人群】

芦曲泊帕适用于患有慢性肝病(CLD)的成人患者，用于治疗血小板减少症。

具体应用场景： 当这些患者因各种疾病(如肝脏本身疾病、食管胃底静脉曲张等)需要接受择期侵入性操作或手术时，用于提升血小板计数，降低手术相关的出血风险。

治疗目标： 避免或减少手术前输注血小板的需要，将血小板计数提高至目标水平(通常≥50,000/μL)，确保手术能够安全进行。

核心提示： 本品为处方药，必须在有经验的血液科或肝病科医生指导下使用。它仅用于短期提升血小板计数以应对手术，并非用于长期治疗慢性血小板减少症。

【作用机制】

芦曲泊帕是一种口服的、小分子的血小板生成素(TPO)受体激动剂。其作用机制是模拟人体内源性TPO的作用。

激活TPO受体： 芦曲泊帕与巨核细胞表面的TPO受体(c-Mpl)结合并激活其下游信号通路。

促进血小板生成： 这种激活作用刺激骨髓中的巨核细胞增殖、分化和成熟，从而加速血小板的生成和释放，最终提高外周血中的血小板计数。

精准调控： 与内源性TPO不同，芦曲泊帕作用于TPO受体的不同位点，因此其促血小板生成的效果不受体内TPO水平的影响。

【用法用量】

推荐剂量： 口服，每次3毫克，每日一次。

疗程： 连续服用7天(一个疗程)。切勿服用超过7天。

服药时机： 应在计划进行手术或侵入性操作前的8至14天开始服用。

服用方法： 可与食物同服或不同服。需整片吞服，不可压碎、咀嚼或掰开。

剂量调整： 目前仅推荐3mg剂量，无需根据年龄、性别、种族或肾功能进行剂量调整。轻度至中度肝功能不全患者无需调整剂量，重度肝功能不全患者应谨慎使用。

【不良反应】

芦曲泊帕的总体安全性良好，不良反应通常较轻。

常见不良反应(≥1%)：

头痛

恶心

重要且需警惕的风险：

血栓形成/血栓栓塞并发症： TPO受体激动剂类药物已知可能促进血栓形成。慢性肝病患者本身可能处于高凝状态，因此用药期间需密切监测是否有血栓形成的迹象(如肢体疼痛、肿胀、发红、呼吸困难、胸痛等)。

骨髓网硬蛋白沉积： 长期使用TPO受体激动剂可能导致骨髓中出现网硬蛋白纤维化，但芦曲泊帕仅短期使用(7天)，此风险极低。

【注意事项】

血栓风险： 这是最重要的风险。芦曲泊帕可能增加动脉和静脉血栓形成的风险。对于有已知血栓形成风险因素的患者应谨慎使用。一旦出现血栓症状，应立即就医。

过量血小板反应： 用药后血小板计数可能过度升高(>200,000/μL)，从而增加血栓风险。必须在开始治疗后定期监测血小板计数(通常在开始服药后第4、第8、第11天及手术当天监测)，以确保血小板计数在所需范围内。

停药后血小板减少： 完成一个疗程治疗后，血小板计数会逐渐回落到治疗前水平。在血小板计数下降后，仍需监测出血风险。

【药物相互作用】

芦曲泊帕是多种药物转运蛋白(如P-gp、BCRP)的底物。与这些转运蛋白的强效抑制剂(如环孢素、利托那韦) 合用可能会增加芦曲泊帕的血药浓度。

与这些转运蛋白的强效诱导剂合用可能会降低芦曲泊帕的血药浓度。

合用时需谨慎，但目前无需进行常规剂量调整。

【特殊人群用药】

孕妇： 基于动物数据，可能对胎儿造成危害，仅在潜在获益大于潜在风险时使用。

哺乳期妇女： 尚不清楚芦曲泊帕是否随人类乳汁排泄，建议在用药期间停止哺乳。

儿童： 安全性和有效性尚未确立。

老年人： 无需仅因年龄而调整剂量。

肝功能不全： 轻度至中度肝功能不全(Child-Pugh A级和B级)患者无需调整剂量。重度肝功能不全(Child-Pugh C级)患者应谨慎使用。

【临床疗效数据】

关键性III期临床研究(L-PLUS 1和L-PLUS 2)结果显示：

与安慰剂相比，接受芦曲泊帕3mg治疗7天的慢性肝病和严重血小板减少症患者，在计划手术前无需输注血小板的比例显著更高(主要终点)。

芦曲泊帕组有高达64.8%至78% 的患者在不输注血小板的情况下成功将血小板计数提升至≥50,000/μL，而安慰剂组仅为12.9%至19%。

研究证实了芦曲泊帕能有效、可靠地提升血小板计数，减少因择期手术而输注血小板的需求。

【患者用药指南】

严格遵医嘱： 严格按照医生规定的7天疗程服药，绝对不可自行延长服药时间。

定时服药： 每天在大致相同的时间服药，以维持稳定的血药浓度。

配合监测： 必须按时进行血液检查(监测血小板计数)，这是确保用药安全的关键。

警惕血栓： 了解血栓的症状(如腿部肿胀疼痛、突发胸痛、呼吸困难、视力模糊等)，一旦出现任何疑似症状，立即告知医生。

告知医生： 开始治疗前，告知医生您的全部健康状况，特别是是否有血栓病史、血液疾病或正在使用的所有药物。

【储存条件】

储存于20°C-25°C的室温下，允许在15°C-30°C之间短途运输。

置于原包装中，防潮。

请放在儿童接触不到的地方。