【中文通用名】普纳替尼/帕纳替尼/泊那替尼

【英文通用名】Ponatinib

【英文商品名】Iclusig/Ponaxen

【靶点】BCR-ABL(包括T315I突变体)、VEGFR、PDGFR、FGFR、SRC家族等多种酪氨酸激酶。

【剂型】片剂

【规格】10mg*30片/盒，15mg*30片/盒，45mg*30片/盒

【生产药企】孟加拉珠峰制药

【适应症】

普纳替尼主要用于治疗以下类型的慢性髓性白血病(CML) 和急性淋巴细胞白血病(ALL)：

慢性期、加速期或急变期的慢性髓性白血病(CML) 及 Ph+ 急性淋巴细胞白血病(ALL)：

用于对先前酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗耐药或不耐受的成年患者。

特别是用于确诊伴有T315I突变的患者，因为普纳替尼是目前唯一能有效抑制T315I突变的TKI药物。

新诊断的 Ph+ 急性淋巴细胞白血病(ALL) 成年患者：

可与化疗联合使用。(根据国家药品监督管理局(NMPA)最新批准的适应症)

核心价值： 普纳替尼是应对TKI耐药，尤其是T315I“看门人”突变的最强效药物，被誉为“终极”或“王牌”TKI。

【用法用量】

给药方式：口服，每日一次，随餐或空腹均可。

推荐剂量：剂量需根据患者的治疗阶段、疗效和耐受性进行个体化调整。医生会根据具体情况决定起始剂量。

慢性期CML或Ph+ ALL(对既往TKI耐药/不耐受)：推荐起始剂量为 45mg，每日一次。

新诊断的Ph+ ALL(与化疗联用)：推荐剂量为30mg，每日一次。

伴有T315I突变的CP-CML：推荐起始剂量为45mg，每日一次。

剂量调整：当患者达到特定治疗目标(如主要细胞遗传学反应MCyR)或出现不良反应时，医生可能会将剂量减少至15mg或10mg每日一次，以在维持疗效的同时降低毒性。

重要提示：必须严格遵从医嘱服药，不可自行增减剂量或停药。

【不良反应(副作用)】

普纳替尼具有严重副作用的风险，需要在治疗期间密切监测。

【最严重的风险】

动脉阻塞： 包括致命性心脏病发作、卒中、大脑血管狭窄、需要紧急手术的四肢动脉阻塞等。风险随年龄和有无心血管危险因素(如高血压、糖尿病、吸烟)而增加。

静脉血栓栓塞： 包括深静脉血栓、肺栓塞、视网膜静脉阻塞等。

心力衰竭

肝脏毒性

其他常见不良反应

非常常见(≥10%)：

血液学毒性： 血小板减少症、中性粒细胞减少症、贫血。

皮肤及其附件： 皮疹、皮肤干燥。

胃肠道： 腹痛、便秘、恶心、呕吐、胰腺酶(淀粉酶/脂肪酶)升高。

全身性： 疲劳、关节痛、头痛。

其他： 高血压。

常见(1-10%)：

心血管：心律失常(如房颤)、心绞痛。

代谢：高脂血症、高血糖。

其他：胰腺炎、出血、液体潴留(如外周水肿、胸膜积液)、伤口愈合障碍。

【禁忌】

对普纳替尼或任何辅料过敏者禁用。

【注意事项与监测】

心血管监测：治疗前和治疗期间应积极评估和控制心血管风险因素(如血压、血脂、血糖)。定期监测血压和心脏功能。出现胸痛、呼吸困难、肢体麻木或疼痛、视力/语言突然变化等症状应立即就医。

血液学监测：治疗前两周应每两周进行一次全血细胞计数，之后每月一次或根据临床需要监测。

肝功能监测：定期监测肝功能(转氨酶、胆红素等)。

胰腺炎监测：定期监测血清脂肪酶和淀粉酶。出现严重腹痛应警惕胰腺炎。

出血风险：监测出血体征。

肿瘤溶解综合征(TLS)：在高肿瘤负荷患者中可能发生，需确保充足水化并监测尿酸水平。

妊娠与哺乳：普纳替尼对胎儿可能造成伤害，育龄期男女在治疗期间及停药后一段时间内必须采取有效的避孕措施。哺乳期妇女应停止哺乳或停药。

【药物相互作用】

强效CYP3A抑制剂(如酮康唑、克拉霉素、利托那韦)： 合用会增加普纳替尼的血药浓度，增加不良反应风险。应避免合用，或考虑减少普纳替尼剂量。

强效CYP3A诱导剂(如利福平、苯妥英、卡马西平、圣约翰草)： 合用会降低普纳替尼的血药浓度，影响疗效。应避免合用。

抗酸药/胃酸减少剂： 可能会降低普纳替尼的生物利用度，建议错开服用时间(至少间隔2小时)。