【通用名】去纤苷钠、Defibrotide

【商品名】Defitelio

【研发药企】爵士(Jazz)制药

【剂型规格】注射液：200mg/2.5ml

【药品基本信息】

去纤苷钠(Defibrotide，商品名Defitelio)是一种从猪粘膜DNA中提取的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐。它属于血液系统药物中的抗血栓药类别，具体为去纤维蛋白原药。该药在国内暂无生产，也无进口，属于处方药，非基本药物，且未纳入医保。

【主要适应症】

去纤苷钠主要用于治疗成人及儿童肝静脉阻塞性疾病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，特别是在造血干细胞移植(HSCT)后出现肾或肺功能障碍的患者。

【用法用量】

给药途径：静脉输注。使用前必须稀释，可用5%葡萄糖注射液或0.9%氯化钠注射液稀释至浓度为4 mg/mL至20 mg/mL。

推荐剂量：6.25 mg/kg，每6小时一次，每次输注时间不少于2小时。

疗程：至少治疗21天。如果21天后VOD的体征和症状没有解决，应继续治疗直至解决，最长可使用60天。

特殊说明：应通过配备有0.2微米在线过滤器的输液器给药。给药前后需用合适的注射液冲洗静脉管路(外周或中央)，且不应与其他静脉药物在同一静脉线内共同给药。给药前应确认患者没有临床意义的出血，并且血流动力学稳定。

【不良反应】

使用去纤苷钠最常见的不良反应(发生率 ≥10%)包括：低血压、腹泻、呕吐、恶心、鼻出血。

其他可能的不良反应有：肺泡出血、胃肠道出血、败血症、感染、颅内出血、过敏反应等。

【禁忌症】

禁止与全身抗凝剂(如肝素)或纤维蛋白溶解疗法(如阿替普酶)同时使用，因为会显著增加出血风险。

对去纤苷钠或其任何赋形剂有已知超敏反应的患者禁用。

活动性出血的患者禁用。

【注意事项】

出血风险：本品可能增加出血风险。应密切监测患者是否出血。如发生显著出血，应暂停或终止给药。

过敏反应：如发生严重或危及生命的过敏反应，应立即终止输注，并按标准进行治疗和监测。

【特殊人群】

孕妇及哺乳期妇女：安全性尚未明确，用药需谨慎，哺乳期妇女应考虑暂停哺乳。

儿童用药：虽可用于儿童，但安全性及有效性尚未完全明确。

老年人用药：临床研究数据不足，用药需谨慎。

术前用药：进行侵入性操作前至少2小时应停止滴注本品。

【药理作用与药代动力学】

去纤苷钠的作用机制尚未完全阐明，但已知其具有抗血栓、抗炎及抗缺血特性，且不引起显著的全身抗凝作用。在体外，它能增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的活性，保护内皮细胞免受损伤。

药代动力学方面，其蛋白结合率高(93%)，主要在给药后4小时内随尿液排泄，清除半衰期短(t₁/₋<1小时)，多次给药后无蓄积。

【贮藏条件】

本品应贮存在20°C-25°C的环境中，短程携带允许在15°C至30°C之间。稀释后的溶液应在室温下4小时内或冰箱冷藏24小时内使用。