【通用名称】吉妥珠单抗奥佐米星

【商品名称】英文 Mylotarg

【剂型规格】冻干粉针剂。常见规格为：5 mg/瓶。使用时需用无菌注射用水复溶，并进一步稀释于生理盐水中用于静脉输注。

【生产厂家】美国辉瑞公司(Pfizer Inc.)是其研发和生产厂家。

【适应症】

吉妥珠单抗适用于治疗CD33阳性的急性髓系白血病(AML)患者，具体包括：

新诊断的AML： 与柔红霉素和阿糖胞苷联合，用于治疗既往未接受过治疗的、CD33阳性的成人AML患者(除外急性早幼粒细胞白血病)。

复发或难治性AML： 作为单药，用于治疗年龄≥2岁的CD33阳性AML患者，这些患者经历了复发或对初始治疗无应答(难治性)。

儿童AML： 作为单药，用于治疗年龄≥1个月、首次复发且CD33阳性的儿童AML患者。

【作用机制】

吉妥珠单抗是一种创新的抗体药物偶联物，其作用机制如同“生物导弹”，精准且强效：

抗体部分： 是一种人源化IgG4单克隆抗体，能特异性地识别并结合肿瘤细胞表面表达的CD33抗原。

偶联药物部分： 连接在抗体上的细胞毒性药物是卡奇霉素，这是一种强效的抗生素类化疗药。

机制详解：

靶向结合： 吉妥珠单抗通过其抗体部分结合到表达CD33的AML癌细胞表面。

内化： 整个复合物会被癌细胞吞噬进细胞内。

释放毒素： 在细胞内的酸性环境中，连接体断裂，释放出卡奇霉素。

杀伤细胞： 卡奇霉素引起DNA双链断裂，导致癌细胞凋亡。

【用法用量】

警告：本品使用非常严格，必须在有白血病化疗经验的医生指导下，于具备完备支持条件的医疗机构中进行。

给药方式： 静脉输注，输注时间不少于2小时。严禁静脉推注或快速输注。

剂量计算： 剂量基于患者的体表面积计算。

联合方案(新诊断AML)： 在第1、4、7天与化疗联合使用，剂量通常为 3 mg/m²(每剂最大剂量为4.5 mg)。

单药方案(复发/难治AML)： 在第1、4、7天给予，剂量为 3 mg/m²。

是否需要后续疗程取决于患者的反应和耐受情况。

用药前给药： 在每次输注吉妥珠单抗前，通常需要给予糖皮质激素、抗组胺药和解热镇痛药，以预防输注反应和细胞因子释放综合征。

【不良反应】

吉妥珠单抗的不良反应可能非常严重，需要严密监控。

非常常见且严重的不良反应：

骨髓抑制： 严重的和持续的血细胞减少(中性粒细胞、血小板减少)，导致感染和出血风险显著增加。

肝毒性： 包括严重的、甚至致命的肝静脉阻塞性疾病。这种风险在与其他具有肝毒性的化疗药物联用、既往接受过干细胞移植或多次给药的患者中更高。

输注反应： 可能包括发热、寒战、低血压、呼吸困难等，严重时可危及生命。

出血： 与严重的血小板减少相关，可能发生致命性出血。

其他常见不良反应： 恶心、呕吐、便秘、疲劳、皮疹、粘膜炎等。

【注意事项】(含黑框警告)

吉妥珠单抗带有黑框警告，这是FDA最严格的警示，强调以下风险：

肝静脉阻塞性疾病： 治疗期间和治疗后需密切监测肝功能(如胆红素、转氨酶)和体重突然增加(可能是腹水征兆)。一旦发生VOD，处理非常困难，死亡率高。

骨髓抑制： 治疗期间必须频繁监测血常规，直至血细胞恢复，并积极给予抗感染、输血等支持治疗。

输注反应： 严格遵循用药前预处理方案，并在输注过程中密切监护患者。

胚胎-胎儿毒性： 对胎儿可能造成伤害，育龄期患者在使用期间及末次给药后至少6个月内应采取有效避孕措施。

【药物相互作用】

与其他具有骨髓抑制或肝毒性的药物合用会叠加毒性，应极其谨慎。

在吉妥珠单抗治疗后进行造血干细胞移植，会显著增加肝静脉阻塞性疾病的风险，需仔细权衡利弊。

【临床疗效数据】

关键性临床研究(如ALFA-0701研究)证实，在标准化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的基础上，加用吉妥珠单抗，可显著提高新诊断AML患者的无事件生存期，并显示出总生存期的获益趋势，尤其是在中危患者中。这一成果确立了其在AML治疗中的地位。

【储存条件】

未开封药品： 于 2°C – 8°C 的冰箱中冷藏，避光保存，切勿冷冻或震荡。

复溶及稀释后溶液： 应尽快使用。具体稳定性时间请参考最新版官方说明书，通常在冷藏下可短暂保存数小时。