【通用名称】厄达替尼(Erdafitinib)

【商品名称】Balversa(中文商品名盼乐)

【剂型规格】口服片剂，常见规格为3mg*28片, 4mg*28片, 5mg*28片

【生产厂家】东盟(老挝)制药与食品有限公司

【适应症】哪些患者适用?

厄达替尼适用于治疗携带有FGFR2或FGFR3基因易感突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌(mUC)成人患者，且需满足以下条件：

疾病场景： 患者在接受至少一种含铂化疗期间或之后出现疾病进展。

关键前提： 必须通过经过验证的检测方法(如NGS测序)确认肿瘤组织或液体活检中存在FGFR2或FGFR3基因突变(非融合/重排)。用药前必须进行基因检测。

【用法用量】如何正确服用?

推荐剂量： 采用个体化给药方案。起始剂量为一次8mg，每日一次，连续服用14天，之后增加至一次9mg，每日一次。

服药方法： 整片吞服，不可压碎、咀嚼或溶解。可与食物同服或不同服。

剂量调整： 本品不良反应管理复杂，需根据血磷酸盐水平(药效动力学标志物)和耐受性进行频繁的剂量调整(可能降至6mg或7mg每日一次，或暂停服药)。所有剂量调整必须严格遵从医嘱。

需同时口服磷酸盐结合剂： 为控制高磷血症，通常需要随餐服用磷酸盐结合剂。

【作用机制】它是如何起效的?

厄达替尼是一种强效、选择性的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)1-4酪氨酸激酶抑制剂。

精准靶向： FGFR信号通路在肿瘤细胞的生长、存活、增殖和血管生成中起着关键作用。当FGFR基因发生特定突变时，该通路会异常活跃，驱动癌症发展。

抑制磷酸化： 厄达替尼通过与FGFR蛋白的ATP结合位点结合，竞争性抑制其活性，从而阻断下游信号的磷酸化和传导。

诱导细胞凋亡： 通过抑制异常的FGFR信号通路，厄达替尼能够有效诱导肿瘤细胞凋亡(程序性死亡)，并抑制肿瘤血管生成，从而达到抗肿瘤效果。

【不良反应及注意事项】

厄达替尼的不良反应具有其特性，需密切监测和管理。

非常常见的不良反应(>30%)：

高磷血症(76%，是药效学的标志，需管理)、口腔炎(56%)、疲劳、肌酐升高、腹泻、口干、指甲毒性、食欲减退等。

需要高度警惕的严重不良反应：

眼部疾病： 中心性浆液性视网膜病变/视网膜色素上皮脱离(CSR/RPED) 是特有且常见的不良反应。用药期间需定期进行眼科检查，若出现视力模糊、视野缺损等症状需立即就医。

高磷血症及相关并发症： 可能导致软组织钙化、钙磷乘积升高，增加血管钙化风险。需通过饮食控制和使用磷酸盐结合剂管理。

指甲毒性： 甲沟炎、指甲脱落等。

手足皮肤反应。

【药物相互作用与特殊人群用药】

药物相互作用：

CYP2C9和CYP3A4底物： 厄达替尼会抑制这两种酶，从而升高由其代谢的药物(如华法林、苯妥英钠)的血药浓度，联用时需谨慎并考虑减少合用药剂量。

中度CYP2C9或CYP3A4抑制剂： 可能会增加厄达替尼暴露量，合用时需密切监测不良反应。

特殊人群：

孕妇： 基于动物数据，可能对胎儿造成危害，育龄期女性需采取有效避孕。

哺乳期： 不建议哺乳。

儿童： 安全性和有效性未确立。

【临床疗效数据】效果如何?

关键临床研究BLC2001(一项多中心II期研究)结果显示：

客观缓解率(ORR)： 在既往治疗失败的FGFR突变阳性mUC患者中，厄达替尼的 confirmed ORR为40%，其中完全缓解(CR)率为3%，部分缓解(PR)率为37%。

缓解持续时间(DoR)： 中位DoR为11.1个月，意味着有效患者的缓解时间较长。

意义： 这些数据在传统化疗和免疫治疗疗效有限的患者中表现出显著优势，确立了其靶向治疗地位。

【储存条件】

储存于20°C至25°C的室温下，允许短暂暴露于15°C至30°C的环境。

置于原包装中，防潮。

请将本品放在儿童不能接触和看到的地方。