【通用名称】培米替尼，培美替尼

【英文名称】Pemigatinib

【商品名称】Pemazyre

【剂型规格】4.5mg*42片，薄膜衣片

【生产厂家】东盟(老挝)制药与食品有限公司

【适应症与适用人群】

培米替尼适用于以下成人患者：

胆管癌：

治疗既往接受过至少一线系统性治疗的、不可切除的局部晚期或转移性FGFR2融合/重排的胆管癌患者

骨髓增生异常综合征：

治疗伴有FGFR1重排的复发或难治性髓系/淋巴系肿瘤(MLN)患者

关键提示： 使用本品前，必须通过国家药品监督管理局(NMPA)批准的检测方法证实存在FGFR2基因融合或重排。

【作用机制】如何靶向治疗FGFR异常癌症?

培米替尼是一种选择性FGFR1-3抑制剂。其作用机制如下：

在部分胆管癌患者中，存在FGFR2基因融合或重排，导致FGFR信号通路异常激活，促进肿瘤细胞增殖、存活和迁移。培米替尼通过选择性抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的活性，阻断下游信号传导，从而抑制肿瘤生长并诱导肿瘤细胞凋亡。

【用法与用量】

推荐剂量： 每次13.5mg，每日一次，口服

给药方案： 采用”服药2周，停药1周”的循环方案(21天为一个周期)

服用方法： 整片吞服，不可咀嚼、压碎或掰开。可与食物同服或空腹服用

治疗持续时间： 应持续治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性

剂量调整： 如发生严重不良反应(如高磷血症、视网膜病变等)，医生可能会建议暂停用药、降低剂量或永久停药

【常见不良反应及管理】

在临床试验中，常见的不良反应包括：

高磷血症： 最常见的不良反应(发生率>60%)，需定期监测血磷水平

脱发： 发生率约50%

腹泻： 通常为轻度至中度

疲劳： 常见的不良反应

指甲毒性： 指甲变化、指甲脱落

口腔炎： 口腔黏膜炎症

食欲减退： 营养支持很重要

味觉障碍： 味觉改变

皮肤干燥： 皮肤不良反应

关节痛： 肌肉骨骼疼痛

【重要注意事项与警告】

高磷血症： 发生率高，需要密切监测。建议定期检测血磷水平，必要时使用磷酸结合剂或调整剂量

视网膜病变： 可能发生浆液性视网膜脱离或视网膜色素上皮脱离。治疗期间应定期进行眼科检查，如出现视力模糊、盲点等视觉症状，应立即就医

胚胎-胎儿毒性： 对胎儿有潜在风险，育龄期患者在治疗期间及末次给药后至少1周内应采取有效避孕措施

口腔炎： 常见但通常可管理，建议保持良好的口腔卫生，使用温和的漱口水

【药物相互作用】

培米替尼的药物相互作用需特别关注：

CYP3A抑制剂和诱导剂： 培米替尼主要通过CYP3A4代谢。与强效CYP3A4抑制剂合用会增加其血药浓度，与强效CYP3A4诱导剂合用会降低其疗效

胃酸减少药物： 与质子泵抑制剂、H2受体拮抗剂合用可能降低培米替尼血药浓度

告知用药史： 开始治疗前，必须告知医生所有正在使用的药物

　【临床疗效数据】

关键II期临床试验(FIGHT-202)结果显示：

总体缓解率(ORR)： 在FGFR2融合/重排的胆管癌患者中，确认的客观缓解率达到35.5%

疾病控制率(DCR)： 达到82%

中位缓解持续时间(mDoR)： 为7.5个月

中位无进展生存期(mPFS)： 为6.9个月

中位总生存期(mOS)： 为21.1个月

这些数据表明培米替尼在FGFR2融合/重排胆管癌患者中具有显著的临床疗效。

【患者用药与储存指南】

严格遵医嘱： 按照”服药2周，停药1周”的方案服用，每日固定时间服用13.5mg

处理漏服： 如果漏服一剂，应在下一次预定服药时间服用常规剂量，不要补服漏服的剂量

监测症状： 密切关注视力变化、血磷水平升高等症状

饮食建议： 限制高磷食物摄入，如奶制品、坚果、豆类等

储存条件： 在原包装中，于室温下干燥保存，避免潮湿和光照