AGILE III期研究是艾伏尼布联合阿扎胞苷方案获批一线适应症的核心依据。该研究纳入146例不适合强化诱导化疗的新诊断IDH1突变AML患者，结果显示：联合治疗组中位无事件生存期达22.9个月，中位总生存期达29.3个月，较对照组显著延长3倍;47%的患者获得完全缓解，其中88%在随访1年时仍维持缓解。2026年3月发表的中国人群亚组数据显示，联合治疗组中位总生存期达30.6个月，与全球数据高度一致。

复发/难治性AML数据：在一项单臂研究中，174名IDH1突变R/R AML患者接受艾伏尼布500mg每日一次治疗，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复率达到33%。艾伏尼布组的CR/CRh中位持续时间为8.2个月，CR/CRh患者中位OS达18.8个月。

移植后复发人群：IDALLO多中心回顾性研究显示，艾伏尼布单药治疗移植后复发IDH1突变AML的总体缓解率达40.9%，完全缓解率36.4%，中位起效时间仅40天，中位缓解持续时间达18.3个月。获得缓解的患者中位OS未达到，而未缓解患者中位OS仅为3.2个月。

真实世界数据：2025年ASH大会公布的真实世界研究中，42%患者达到完全缓解，45%达到CR/CRh，与III期随机对照研究结果相似。艾伏尼布联合阿扎胞苷一线治疗亚组中，52%达到CR，中位OS达31.9个月。