
艾伏尼布(Ivosidenib),商品名拓舒沃®,是一种针对异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变的口服靶向小分子抑制剂,由法国施维雅公司研发。该药于2018年7月在美国首次获批上市,2022年1月在中国获批上市。
作用机制:IDH1突变会导致代谢产物R-2-羟基戊二酸异常产生,参与白血病的发生发展。艾伏尼布通过选择性抑制突变IDH1酶,阻断致癌代谢物的生成,诱导白血病细胞正常分化。
获批适应症:目前在中国,艾伏尼布已获批两项适应症——一是用于携带易感IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者;二是联合阿扎胞苷用于因合并症无法使用强诱导化疗或年龄≥75岁的新诊断IDH1突变AML患者。
用法用量:推荐剂量为500mg,每日一次口服,可与食物同服或空腹服用,需避免高脂膳食,持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
基因检测要求:使用艾伏尼布前,患者需通过经充分验证的检测方法确认IDH1突变状态。指南建议在治疗启动前3~5天内尽快完成IDH1等可干预靶点的筛查。
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