儿童适应症的意义：吉妥珠单抗是首款获批覆盖儿童AML适应症的靶向药物，也是目前唯一靶向CD33的AML治疗方法。FDA批准的儿童适应症包括：1个月及以上新诊断CD33阳性AML，以及2岁及以上复发或难治性CD33阳性AML。

关键儿科临床试验：

AAML0531是一项多中心随机III期试验，纳入1063例0至29岁新诊断AML患者，随机接受单纯化疗或化疗联合吉妥珠单抗(3 mg/m²，诱导1第6天和强化2第7天各一次)。结果显示吉妥珠单抗组的EFS风险比为0.84，5年无事件生存率48% vs 40%。Myechild 01试验则证实了在强化诱导化疗中联合最多3剂3 mg/m²吉妥珠单抗的安全性。

国内真实世界数据：

苏州大学附属儿童医院回顾性分析了6例接受吉妥珠单抗挽救性化疗的难治复发AML患儿，完全缓解4例，缓解率66.7%。主要不良反应为骨髓抑制和感染(各6例)，5例出现1级转氨酶升高，经对症治疗后均好转。另一项研究纳入13例难治复发患儿，完全缓解9例，10例成功桥接造血干细胞移植。

儿童剂量要点：联合化疗时，体表面积≥0.6 m²的儿童剂量为3 mg/m²，<0.6 m²者为0.1 mg/kg。新诊断AML的第一个诱导周期联合标准化疗给药一次，第二个诱导周期不使用吉妥珠单抗。

安全性考量：儿童患者的主要不良反应与成人相似，以骨髓抑制和感染最为突出。既往接受过造血干细胞移植的儿童使用吉妥珠单抗时SOS风险增加，需密切监测肝功能。