急性髓系白血病(AML)是成人中最常见的急性白血病类型，其中FLT3基因突变是最常见的分子异常之一，与不良预后密切相关。米哚妥林作为首个获批用于FLT3突变阳性AML的靶向药物，为这一高危患者群体带来了全新的治疗希望。

RATIFY研究——里程碑式的突破

RATIFY研究是首个证实FLT3抑制剂在AML中生存获益的随机对照试验。该研究显示，在标准诱导化疗基础上联合米哚妥林，能为FLT3突变的fit AML患者带来显著的生存改善，中位总生存期(mOS)达到74.7个月。这一结果标志着FLT3突变AML治疗进入了靶向联合化疗的新时代。

长期随访数据

2024年ASH年会公布的C10603研究10年随访数据显示，米哚妥林联合化疗的无事件生存期(EFS)获益随时间推移保持不变。另有研究报道，化疗联合米哚妥林治疗后患者5年总生存率可达73%。

联合治疗新探索

近年来，研究者还在探索米哚妥林与其他药物的联合方案。在新诊断的非ADV细胞遗传学、年龄≥60岁的unfit AML患者中，低剂量阿糖胞苷、维奈克拉与米哚妥林联合治疗(LDAC-VEN-MIDO)显示出良好的耐受性和有前景的临床及分子学缓解。

临床用药要点

米哚妥林用于AML时需在化疗周期第8-21天服用，每次50mg、每日两次。治疗期间需定期监测血常规，警惕骨髓抑制的发生。对于出现严重不良反应的患者，应及时调整剂量或暂停用药。