西罗莫司仿制药的核心适应症是接受肾移植的患者，用于预防器官排斥反应。临床建议西罗莫司与环孢素和皮质类固醇联合使用。对于因溶血性尿毒症候群导致肾衰竭的移植患者，西罗莫司肾毒性较低的优势尤为突出。

用法用量方面，肾移植患者应在术后尽早开始服用。推荐的负荷剂量为6mg(单次服用)，随后每日维持剂量为2mg。用药期间需定期监测血药浓度，目标谷浓度通常维持在5—15 ng/mL。研究表明，每日服用2mg的患者总体安全性优于每日服用5mg的患者。

用药注意事项：西罗莫司应避免与西柚汁同服，因为西柚汁可减缓CYP3A4介导的药物代谢。建议在服用环孢素后4小时再服用西罗莫司。西罗莫司可随餐或空腹服用，但高脂肪食物会提高药物吸收率。

除肾移植外，西罗莫司还被用于治疗结节性硬化症相关的面部血管纤维瘤(外用凝胶)、淋巴管肌瘤病等。近年研究还发现西罗莫司对多种mTOR通路相关的肿瘤具有抑制作用。