来那帕韦钠的疗效得到了多项大规模临床试验的有力验证。在治疗领域，CAPELLA 2/3期研究评估了来那帕韦钠联合优化背景方案在多重耐药HIV-1感染者中的效果。

研究数据显示，在第52周时，83%的受试者实现了病毒载量检测不到(<50拷贝/毫升)，CD4计数平均增加了83个细胞/微升。在第104周的持续观察中，82%的受试者维持病毒抑制，平均CD4计数进一步增加122个细胞/微升，展现了该药物的长期稳定疗效。

在暴露前预防(PrEP)领域，来那帕韦钠的表现更为惊艳。关键3期临床试验PURPOSE 1结果显示，每半年注射一次的来那帕韦钠在女性中的预防效果达到100%;PURPOSE 2研究进一步证实，其在全性别和多年龄段人群中同样表现优异，99.9%的使用者未感染HIV，显著优于现有的每日口服疗法。正是凭借在PrEP领域的重大突破，该药于2024年12月入选《科学》杂志年度十大科学突破并位列榜首。

安全性方面，来那帕韦钠总体耐受性良好。最常见的不良反应为轻度至中度的注射部位反应(如红肿、疼痛、瘙痒)，通常在注射后1至3天内自行缓解;少数患者可能出现头痛、疲劳等全身症状，发生率约5%至8%，多在一周内消退。严重不良反应发生率极低，目前未观察到与治疗相关的4级及以上严重不良事件。