马昔腾坦获批上市的核心依据来自SERAPHIN研究，这是迄今为止在内皮素受体拮抗剂(ERA)类药物中规模最大、随访时间最长的结局驱动型III期临床试验。该研究共纳入742例症状性PAH患者，平均治疗时间约2年，患者以WHO功能分级Ⅱ-Ⅲ级为主，其中36%为初治患者，64%在稳定背景治疗基础上联合用药。SERAPHIN研究的结果为马昔腾坦的临床应用提供了坚实的循证基础，显示出其对PAH患者疾病进展的显著延缓作用，有效降低住院风险和临床恶化事件。

从临床疗效数据来看，SERAPHIN研究的主要复合终点为首次发病或死亡事件的时间。经临床事件委员会确认，马昔腾坦10mg组的事件发生率为31%，显著低于安慰剂组的46%。治疗差异的风险比(HR)为0.55(97.5%CI：0.39-0.76，P<0.0001)，主要归因于PAH临床恶化的显著减少(马昔腾坦组24% vs 安慰剂组37%)。在对初治PAH患者的分析中，马昔腾坦10mg组的风险降低幅度高达55%，而在背景治疗经治患者中为38%。此外，该药也显著降低了与PAH相关的住院风险(降低51.6%，P<0.0001)以及全因住院率(降低33.1%，P=0.0005)。

在联合用药策略方面，根据最新欧洲心脏病学会/欧洲呼吸学会(ESC/ERS)指南，初始双药联合治疗(内皮素受体拮抗剂联合磷酸二酯酶-5抑制剂)被推荐用于无心肺合并症的低/中危PAH患者。马昔腾坦联合他达拉非的疗法得到了A DUE试验等研究的支持。同时，SERAPHIN研究亚组分析也提供了证据，证明马昔腾坦与PDE-5抑制剂联合治疗具有良好的有效性和耐受性。2026年1月，强生创新的马昔腾坦他达拉非复方单片(Opsynvi)在中国获批上市，进一步简化了联合治疗的给药方式。

在安全性管理方面，马昔腾坦的常见不良反应包括贫血、鼻咽炎、头痛、支气管炎和尿路感染等。临床显著不良事件主要包括胚胎-胎儿毒性、肝毒性、体液潴留及血红蛋白降低。用药监测应贯穿全程：治疗前检测肝功能与血常规;服药期间每月进行妊娠试验(针对育龄期女性);定期监测血红蛋白水平，并关注水肿等体液潴留表现。此外，马昔腾坦主要通过CYP3A4代谢，应避免与强效CYP3A4抑制剂(如酮康唑、伊曲康唑)或诱导剂(如利福平、卡马西平)合用。