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马昔腾坦说明书,作用机制与适应症
马昔腾坦(Macitentan,商品名傲朴舒/OPSUMIT)是由Actelion Pharmaceuticals研发的口服双效内皮素受体拮抗剂(ERA),于2013年获美国FDA批准上市,2017年在中国获批用于治疗肺动脉高压(PAH,WHO第1组),以延缓疾病进……

马昔腾坦(Macitentan,商品名傲朴舒/OPSUMIT)是由Actelion Pharmaceuticals研发的口服双效内皮素受体拮抗剂(ERA),于2013年获美国FDA批准上市,2017年在中国获批用于治疗肺动脉高压(PAH,WHO第1组),以延缓疾病进展。截至目前,国内已有8家企业获得马昔腾坦片的药品注册证书,患者用药可及性不断提高。

从作用机制来看,内皮素-1(ET-1)及其受体(ETA和ETB)介导了血管收缩、纤维化、增生和炎症等多种不良效应。在肺动脉高压的病理状态下,局部ET系统显著上调,参与血管重构和器官损伤。马昔腾坦能够精准拮抗ETA与ETB两种受体,通过阻止ET-1与其受体结合,有效阻断肺血管收缩、重构与炎症反应,为PAH患者提供长期疾病控制方案。

目前,马昔腾坦的主要适应症为治疗成人肺动脉高压(WHO第1组),涵盖特发性/遗传性PAH、结缔组织病相关PAH、先天性心脏病修复后相关PAH等亚型。其治疗目标是延缓疾病进展,包括降低死亡风险、减少静脉或皮下给予前列腺素类药物的使用需求,以及改善PAH临床恶化(如6分钟步行距离下降、症状加重并需要增加其他PAH治疗)。同时,该药也显著降低了PAH患者的住院治疗风险。

标准用法用量方面,推荐剂量为10mg,每日一次口服,可随餐或空腹服用。药片需整片吞服,不可掰开、碾碎或咀嚼。在开始使用前,育龄期女性必须进行妊娠试验并确认为阴性;治疗期间每月需复查妊娠试验,并采取有效避孕措施。马昔腾坦属于医保乙类药物,2025版医保目录限WHO功能分级Ⅱ级-Ⅲ级的肺动脉高压(WHO第1组)患者使用。本品必须在具有肺动脉高压治疗经验的医生指导下启动和监测。

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