2026年4月13日，美国食品药品监督管理局(FDA)完全批准斯帕森坦的新适应症——用于降低无肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化(FSGS)患者蛋白尿水平，适用人群扩展至8岁及以上的儿童和成人。这意味着斯帕森坦成为全球首个且目前唯一获FDA专门批准用于治疗FSGS的药物，标志着这款药物的适应症从IgA肾病拓展至第二种罕见肾病，打破了FSGS领域长期缺乏针对性治疗的僵局。

FSGS是一种以肾脏组织进行性纤维瘢痕化为特征的罕见肾小球疾病，主要临床表现是蛋白尿。蛋白尿不仅反映了肾小球滤过屏障的损伤，漏出的蛋白质还会对肾小管等部位产生毒性作用，进一步加速肾脏纤维化和病情恶化。

斯帕森坦通过双重阻断内皮素和血管紧张素通路，减少肾小球内压力负荷增高、抑制过度炎症反应和瘢痕化信号通路的异常活化，从而多维度发挥肾脏保护作用。

支持该批准的核心依据是DUPLEX III期研究，该研究也是迄今规模最大的FSGS头对头介入性研究。数据显示，在无肾病综合征的患者亚组中，斯帕森坦治疗组从基线至第108周的蛋白尿降低了48%，而厄贝沙坦组仅降低了27%，差异具有统计学意义。同时，斯帕森坦总体耐受性良好，安全性特征与厄贝沙坦相当。该药的获批为FSGS患者带来了前所未有的治疗选择与希望。