2026年以来，全球首个获FDA批准用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的口服THR-β激动剂瑞司美替罗(Resmetirom，商品名Rezdiffra)在临床研究与适应症拓展方面取得多项突破性进展。

肝癌预防潜力：从治疗肝病到预防肝癌。

香港大学李嘉诚医学院的研究团队在《Hepatology》期刊发表的研究揭示，瑞司美替罗在临床前实验中不仅显著减少肝脏脂肪和抑制肿瘤生长，还能下调中期因子(MDK)水平，若与MDK抑制剂联合使用可产生显著的协同抑癌作用，具备明显的临床转化潜力。脂肪肝相关肝癌涉及一条独特的MDK致癌通道，瑞司美替罗可在改善代谢的同时阻断该通道，为高危患者建立了“预防为本”的全新治疗模式。

III期临床数据再证疗效与长期安全性。

MAESTRO-NASH III期试验长期数据持续巩固瑞司美替罗的疗效证据。在代偿性MASH肝硬化患者中，瑞司美替罗治疗2年显示出从基线的多项影像和生物标志物参数的统计学显著改善。两年开放标签分析显示，65%的F4c患者在接受治疗后转入较低风险类别，约三分之二的患者在两年后Baveno门静脉高压风险评分显著降低。不过治疗中断会逆转大部分生物标志物获益，提示持续用药的必要性。

随着瑞司美替罗在临床研究中不断拓展应用边界，其长期疗效数据的持续积累将为医生制定治疗策略提供更多循证依据。