随着对BRAF V600突变肿瘤生物学认知的不断深入，维莫非尼的应用已从黑色素瘤扩展到泛癌种治疗领域，在罕见病和儿科肿瘤中展现出广阔前景。

毛细胞白血病(HCL)是一种罕见的B细胞血液恶性肿瘤，BRAF V600E突变是该疾病的标志性分子异常。2025年发布的最新数据显示，在一项纳入36例复发难治HCL患者的单臂2期临床试验中，维莫非尼单药治疗的最佳总缓解率达86%，其中33%达到完全缓解，中位随访40个月的总生存率为82%。

此外，法国AcSé篮子研究纳入27例BRAF V600突变HCL患者，维莫非尼联合抗CD20单抗奥妥珠单抗治疗的完全缓解率达93%，24个月OS率高达97%。中国罕见病联盟也报道了维莫非尼联合利妥昔单抗成功治疗复发性HCL的案例，为国内临床实践提供了宝贵参考。

在儿科领域，维莫非尼在BRAF V600突变复发/难治性实体瘤患儿中的II期研究也取得了进展。2025年公布的NCI-COG儿科MATCH研究显示，入组患儿诊断涵盖组织细胞增多症、成釉细胞瘤、尤文肉瘤和高级别胶质瘤各1例，治疗耐受性良好，有一例神经胶质瘤患者出现部分缓解并接受治疗长达15个周期