2026年开年，武田制药宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准普纳替尼(Iclusig)的补充新药申请，用于与化疗联合治疗新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)成年患者。此次加速批准基于III期PhALLCON试验中诱导结束时的微小残留病阴性完全缓解(MRD阴性CR)这一新型主要终点，使普纳替尼成为美国首个也是唯一获批用于一线Ph+ ALL的靶向治疗药物。

PhALLCON试验是一项全球性、随机、开放标签的III期注册试验，评估了普纳替尼联合低强度化疗相较于伊马替尼联合低强度化疗的疗效和安全性。数据显示，普纳替尼组患者的MRD阴性CR率是伊马替尼组的两倍以上，且在试验中未观察到新的安全性信号。MRD阴性CR已被证实是Ph+ ALL患者长期预后的重要预测指标，这一获批为这一罕见而侵袭性极强的白血病亚型提供了全新的标准治疗选择。

与此同时，FDA还更新了普纳替尼在慢性期慢性粒细胞白血病(CP-CML)中的用药标签，明确了一种基于疗效反应的优化给药方案：起始剂量为45mg每日一次，当患者达到BCR-ABL1≤1%的治疗目标后，剂量减至15mg每日一次维持。该“起始冲击-维持巩固”模式旨在最大化治疗获益的同时，降低包括动脉闭塞事件(AOE)在内的不良事件风险。OPTIC试验数据显示，采用这一优化方案后，AOE发生率显著下降。

心血管风险管理始终是普纳替尼临床应用的核心议题。PACE试验显示AOE发生率约26%，而OPTIC试验通过剂量优化策略使3-4级AOE发生率降至3%。临床指南建议治疗前进行全面的心血管基线评估，治疗期间定期监测血压、血脂及心电图等指标，实现疗效与安全性的精细平衡。