欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)于2026年初正式推荐扩大普纳替尼(Ponatinib)的使用范围，用于新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)成人患者的初始治疗，联合低强度化疗。这一推荐意味着，普纳替尼有望从难治性白血病患者的“最后防线”前移至一线治疗位置，若获得欧盟委员会正式批准，将深刻改写Ph+ ALL的临床治疗格局。

该项推荐主要基于国际多中心III期PhALLCON试验的坚实数据。研究共纳入245名新诊断的Ph+ ALL成人患者，以2:1比例随机分配至普纳替尼联合化疗组和伊马替尼联合化疗组。

结果显示，在诱导治疗结束时，普纳替尼组的微小残留病(MRD)阴性完全缓解率显著高于伊马替尼组，分别为34%对17%。这一差异具有高度统计学意义，意味着普纳替尼能够帮助更多患者实现深层次的分子学缓解，而这与长期预后改善密切相关。

此前，普纳替尼在美国已获FDA加速批准用于一线Ph+ ALL治疗，成为美国首个也是唯一获批用于一线Ph+ ALL的靶向治疗药物。如今欧盟CHMP的积极意见，标志着这一强效第三代TKI在全球范围内的临床定位正在经历重要转变。普纳替尼通过抑制BCR-ABL酪氨酸激酶发挥作用，尤其对包括T315I突变在内的多种耐药突变具有广谱抑制活性，这是其在一线治疗中展现卓越疗效的关键所在。