近年来，司替戊醇在难治性癫痫治疗领域取得了突破性进展。2025年国际抗癫痫联盟(ILAE)指南已将司替戊醇列为Dravet综合征的一线治疗药物，与丙戊酸、氯巴占组成的三联方案成为新的标准疗法。

在疗效数据方面，司替戊醇联合氯巴占和丙戊酸盐的三联方案表现尤为突出：多中心临床试验显示，71%的患儿癫痫发作频率减少超过50%，而对照组仅为5%。司替戊醇组平均发作次数从每月18次降至5次，认知功能评分亦有所改善。真实世界研究进一步验证了司替戊醇的持久疗效。

欧洲EUTOS登记研究纳入126例Dravet综合征患者，中位治疗24个月后，68%的患者癫痫发作频率减少超过50%，且疗效与年龄、性别无关。一项在日本进行的为期3年的上市后监测研究覆盖520例患者，同样证实了司替戊醇长期治疗的安全性和有效性，未发现新的安全问题。

在安全性方面，司替戊醇的常见不良反应包括嗜睡、食欲减退和体重下降等，多数呈剂量相关性，可通过减少剂量获得缓解。值得注意的是，司替戊醇组肝功能异常风险显著低于氯巴占组(3.2%对15.8%)，尤其适用于合并肝酶升高的患者。

随着ILAE指南的更新和真实世界数据的不断积累，司替戊醇在Dravet综合征治疗中的地位日益巩固，为罕见癫痫患儿家庭带来了更多治疗选择。