2026年1月10日，由西安交通大学第二附属医院儿科牵头，联合陕西省五家儿童癫痫中心共同开展的“司替戊醇添加治疗儿童难治性癫痫临床疗效和安全性IIT临床研究”启动会顺利举行。这一多中心、前瞻性研究计划入组120例1至14岁药物难治性癫痫患儿，开展为期12个月的随访，以发作频率应答率、无发作率及生活质量改善为核心评价指标，同步监测药物安全性。作为亚洲人群首个司替戊醇治疗该疾病的大规模真实世界研究，该项目填补了国内相关领域的空白。

司替戊醇(Stiripentol)是一种第二代抗癫痫发作药物，通过作用于γ-氨基丁酸(GABA)能系统发挥直接抗惊厥作用，同时通过抑制肝酶代谢增强其他抗癫痫药物的疗效。

在我国，司替戊醇已于2023年获批上市，作为丙戊酸盐和氯巴占的添加治疗，用于Dravet综合征患者的难治性全身强直阵挛发作。此次多中心研究的启动，标志着西北区域儿童难治性癫痫诊疗研究迈入多中心协同的新阶段，将为亚洲人群儿童难治性癫痫个体化治疗提供宝贵的科学依据。

据全国知名儿童神经专家黄绍平教授介绍，司替戊醇的多靶点作用机制为难治性癫痫治疗提供了新路径，研究结果将为临床决策提供重要循证依据。对于广大癫痫患儿家庭而言，这一最新消息意味着国内司替戊醇的临床应用正在加速推进，未来有望惠及更多难治性癫痫患儿。