2025年7月，中国肿瘤治疗领域迎来一项重要突破。亚盛医药自主研发的新型Bcl-2选择性抑制剂利生妥®(通用名：利沙托克拉)获国家药监局附条件批准上市，用于治疗既往接受过至少包含BTK抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者 。这不仅是中国首个获批的国产原研Bcl-2抑制剂，也是全球第二款上市的同类药物，填补了国内在该治疗领域的空白 。

对于许多复发难治的CLL/SLL患者而言，疾病进展往往伴随着高风险遗传因素。在2025年第67届美国血液学会年会上公布的关键II期注册研究数据给出了令人鼓舞的答案。研究显示，在既往接受过重度治疗(平均接受过3种前期治疗，其中87%对BTK抑制剂耐药)的患者中，利沙托克拉单药治疗由独立评审委员会评估的客观缓解率达到了62.5% ，其中包括3例患者实现了完全缓解 。更值得注意的是，研究入组患者中高危人群占比很高，39%伴有del(17p)或TP53突变，42.9%具有复杂染色体核型，而这些正是临床上最难处理的棘手情况 。尽管挑战巨大，利沙托克拉依然展现了深度且持久的疗效，中位无进展生存期达到23.9个月 。

除了单药疗效，利沙托克拉在联合治疗方面也展现出巨大潜力。BTK抑制剂与Bcl-2抑制剂的联用已成为行业趋势，旨在协同增效并延缓耐药 。一项全球I/b II期研究结果发表于《Med》期刊，数据显示，利沙托克拉联合BTK抑制剂阿卡替尼在治疗初治和复发难治CLL患者中的客观缓解率高达97.7% 。尤为引人注目的是，在14例既往对第一代Bcl-2抑制剂维奈克拉暴露的患者中，联合治疗的客观缓解率仍能达到92.9% 。这表明利沙托克拉不仅疗效显著，还可能为那些已对现有疗法产生耐药的患者提供新的治疗希望。

安全性是肿瘤治疗的另一关键考量。利沙托克拉在这方面表现出了独特优势。在上述I/b II期研究中，利沙托克拉采用了5-7天的快速剂量爬坡方案，相较于第一代药物通常需要5周的爬坡期，极大提升了给药的便捷性 。研究中未观察到肿瘤溶解综合征的发生，且血液学毒性(如中性粒细胞减少、血小板减少)和非血液学毒性的发生率低且可控，多为1-2级 。没有发生与药物相关的死亡事件 。

随着利沙托克拉的获批上市，我国CLL/SLL患者终于拥有了属于自己的Bcl-2抑制剂选择。目前，该药物已被正式纳入《CSCO淋巴瘤诊疗指南2025》，同时其全球多中心III期注册研究(如GLORA研究)正在积极推进中，旨在进一步验证其在更广泛患者群体中的价值 。这不仅是一款药物的成功，更是中国创新药研发实力在全球舞台上的一次有力证明。