2025年7月，中国抗癌治疗领域迎来一项重要突破。国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序，附条件批准了苏州亚盛药业有限公司申报的1类创新药——利沙托克拉片(商品名：利生妥®)上市。这不仅是中国首个获批上市的国产原研Bcl-2抑制剂，也是全球第二款获批的Bcl-2抑制剂，为广大血液肿瘤患者提供了全新的治疗选择。那么，这款备受关注的创新药究竟是如何发挥作用的，又适用于哪些患者?

恢复癌细胞的正常“自杀”程序

要理解利沙托克拉的功效，首先需要认识一个关键的靶点——Bcl-2蛋白。在人体内，细胞的生老病死本应遵循着精密的调控。然而，在许多恶性血液肿瘤中，例如慢性淋巴细胞白血病(CLL)，癌细胞会过度产生Bcl-2蛋白。这种蛋白就像给癌细胞穿上了一层“防弹衣”，使其能够逃避正常的凋亡(即程序性死亡)，从而导致癌细胞疯狂增殖，病情恶化。

利沙托克拉正是精准靶向这一机制的新型口服Bcl-2选择性抑制剂。它通过选择性抑制Bcl-2蛋白的活性，巧妙地撕下了癌细胞的“防弹衣”，恢复并诱导癌细胞重新进入正常的凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。

为特定淋巴瘤患者带来新希望

根据国家药监局的批准，利沙托克拉目前已上市的适应症为：既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者。

这意味着，对于那些已经使用过BTK抑制剂(如伊布替尼等)但效果不佳或出现耐药、疾病进展的CLL/SLL患者来说，利沙托克拉的获批填补了国内这一领域的治疗空白，为他们提供了切实有效的“后线”治疗方案。

更广阔的潜力：克服耐药与拓展适应症

除了已获批的适应症，利沙托克拉在临床研究中展现出的潜力更为广阔，特别是在面对“难啃的骨头”时表现亮眼。

有效克服临床耐药：在现有的Bcl-2抑制剂治疗中，耐药性是临床面临的一大挑战。令人振奋的是，在2025年美国血液学会(ASH)年会上公布的数据显示，利沙托克拉联合阿扎胞苷在治疗既往对同类药物“维奈克拉”耐药的髓系肿瘤患者时，依然取得了显著的疗效，总体缓解率(ORR)达到31.8%。这提示利沙托克拉具备区别于同类产品的明显临床优势，有望为耐药患者打开新的治疗通道。

在多种髓系肿瘤中展现强劲疗效：除了淋巴瘤，利沙托克拉在髓系肿瘤领域也成果斐然。研究数据显示，在新诊断的中高危骨髓增生异常综合征(MDS)/慢性粒单核细胞白血病(CMML)患者中，利沙托克拉联合阿扎胞苷治疗的总体缓解率(ORR)高达80%。这一积极数据为其进军更广泛的一线治疗奠定了坚实基础。