英菲格拉替尼是一种口服的高选择性FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂。它通过精准抑制FGFR信号通路，阻断肿瘤细胞的生长和增殖。目前，该药在全球范围内最主要的获批适应症是：用于治疗经检测确认存在FGFR2基因融合或重排的、既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者。此外，该药也在多项临床试验中，展现出对包括尿路上皮癌、胶质瘤在内的其他FGFR变异肿瘤的治疗潜力。

核心适应症：针对特定基因变异的精准打击

英菲格拉替尼的疗效建立在精准医学的基础上。用药前，必须通过基因检测确认肿瘤存在相应的FGFR基因改变。它对携带FGFR2融合/重排的胆管癌有明确疗效。这是其获得美国食品药品监督管理局加速批准的核心适应症。该药也在积极探索治疗FGFR3基因变异的尿路上皮癌，以及FGFR1/3变异的复发性胶质瘤等。

胆管癌，FGFR2融合/重排，基于客观缓解率和缓解持续时间获加速批准，尿路上皮癌 (UTUC)，FGFR3变异，在1b期试验中，67%的患者肿瘤缩小，平均缩小67%，复发性胶质瘤，FGFR1/3点突变或融合，6个月无进展生存率16.0%;部分患者疾病控制超1年。

一项针对局部上尿路尿路上皮癌的1b期研究显示，在FGFR3变异的患者中，有效率可观，甚至使部分原本需切除肾脏的患者转为创伤更小的内镜治疗。

然而，在胶质瘤和作为尿路上皮癌术后辅助治疗的研究中，其疗效数据则相对有限或未显示显著优势，这凸显了精准筛选患者的重要性。