阿考米迪(通用名：Acoramidis，商品名：Attruby)是一种用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的新型处方药物。该病是一种严重且可能危及生命的心脏疾病，阿考米迪通过稳定致病蛋白，被证实可以降低患者的心血管死亡和住院风险。

阿考米迪治疗什么疾病

阿考米迪的适应症非常明确，专门用于治疗成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病，简称ATTR-CM。

ATTR-CM是一种由名为“转甲状腺素蛋白”的错误折叠并在心肌中沉积所引发的疾病。这些异常的蛋白质沉积会使心肌变硬，最终导致限制性心肌病和进行性心力衰竭。此疾病主要分为两种类型：与衰老相关的“野生型”和由基因突变引起的遗传性“变异型”。由于症状与常见心脏病相似，该病常常被延误诊断。

阿考米迪作用机制

阿考米迪是一种选择性转甲状腺素蛋白稳定剂。其作用机制类似于一种天然的保护性基因变异，通过高亲和力地结合到转甲状腺素蛋白上，稳定其正常的四聚体结构，防止其解离成错误折叠的单体。这是阻止淀粉样纤维形成的关键步骤，从而从源头上减缓疾病的进展。

阿考米迪疗效与临床数据

阿考米迪的疗效得到了关键III期临床试验(ATTRibute-CM研究)的支持，并基于此获得了美国FDA(2024年11月)和英国MHRA(2025年4月)等监管机构的批准。

一项涉及600多名患者的研究显示，与安慰剂相比，接受阿考米迪治疗的患者在30个月内：

全因死亡风险降低：治疗组死亡率为19%，安慰剂组为26%。

心血管相关住院风险大幅降低：住院率分别为27%和43%。

显著减缓身体功能衰退：患者在6分钟步行距离测试中的衰退速度更慢，生活质量评分也更好。

综合分析表明，阿考米迪使死亡或首次心血管住院的复合风险降低了约35.5%。

阿考米迪用法用量与安全性

推荐剂量：每次712毫克(两片356毫克的片剂)，每日口服两次，可与食物同服或单独服用。

常见不良反应：主要包括腹泻和上腹痛，大多数情况较轻微且无需停药。临床研究中因副作用停药的比例与安慰剂组相近。

特殊人群：研究患者中位年龄为78岁，约97%的患者年龄在65岁及以上，数据显示老年患者无需调整剂量。