匹妥布替尼作为新一代可逆性非共价BTK抑制剂，通过结合ATP口袋发挥作用，不依赖C481位点即可抑制BTK活性。这一独特机制使其能够有效克服因BTK蛋白C481位点突变导致的传统共价BTK抑制剂耐药问题。

2023年1月，匹妥布替尼在美国首次获批上市，目前已用于复发或难治性套细胞淋巴瘤的三线治疗，以及复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的二线和三线治疗。2025年12月，中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理了匹妥布替尼用于初次治疗慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤的新适应症上市申请。

在关键的III期临床试验BRUIN CLL-314中，匹妥布替尼与伊布替尼进行了头对头比较。

研究共纳入662名既往未经BTK抑制剂治疗的CLL/SLL患者。结果显示，匹妥布替尼在所有计划治疗人群中的客观缓解率达到87.0%，显著优于伊布替尼组的78.5%。特别值得关注的是，在初治患者亚组中，匹妥布替尼的表现更为突出，客观缓解率高达92.9%，且使疾病进展或死亡的风险降低了76%。

对于已经对传统BTK抑制剂产生耐药的患者，匹妥布替尼显示出持续的治疗潜力。

一项多中心I/II期BRUIN试验数据显示，在既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤患者中，匹妥布替尼治疗后的客观缓解率仍达到56.7%，中位总体生存期为23.5个月。在慢性淋巴细胞白血病领域，针对既往接受过共价BTKi治疗的复发/难治性患者开展的III期BRUIN CLL-321研究显示，匹妥布替尼单药显著改善了无进展生存期，使疾病进展或死亡风险较对照组降低45%。