吉列替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，目前主要获批用于治疗FLT3突变的急性髓系白血病。近年来的研究和临床观察发现，它对ALK基因融合或重排的肿瘤也展现出治疗潜力，为部分经多代靶向药治疗后耐药的患者提供了新的希望。

在ALK阳性非小细胞肺癌中的疗效证据：

吉列替尼并非ALK阳性非小细胞肺癌的标准治疗药物，但临床前数据显示其抑制ALK的活性与劳拉替尼相似。目前已有个案报告显示了其“老药新用”的价值。

一项2025年发表的病例报告记录了一位82岁的ALK阳性非小细胞肺癌伴脑转移患者。该患者在使用克唑替尼、阿来替尼、布格替尼和劳拉替尼等多代ALK靶向药均出现疾病进展后，换用吉列替尼。治疗实现了超过24个月的长期疾病稳定，脑转移病灶得到控制，循环肿瘤DNA中的ALK融合基因被快速清除，且患者耐受性良好，未出现严重的神经系统副作用。基于此类积极迹象，一项评估吉列替尼治疗经治的晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者的II期临床试验正在规划中，旨在为药物在此类患者中的系统应用积累证据。

在ALK重排急性髓系白血病中的成功应用：

吉列替尼在ALK相关的血液肿瘤中显示了更直接的治疗效果。在急性髓系白血病中，inv(2)(p23q13)细胞遗传学异常会导致RANBP2-ALK融合基因形成，驱动白血病细胞增殖。

一份2024年发表在《npj Precision Oncology》的病例报告显示，一位75岁患有RANBP2-ALK融合阳性急性髓系白血病的女性，在标准治疗失败、依赖输血的情况下，使用吉列替尼后获得了超过一年的持续缓解。她的血细胞计数在治疗3周内恢复正常，并摆脱了输血依赖。该案例证实了吉列替尼可作为ALK抑制剂的临床活性，为这类罕见但侵袭性强的白血病提供了治疗选择。