吉列替尼是一种高选择性、口服的第二代FLT3抑制剂，它对FLT3-ITD和FLT3-TKD两种突变均有效。该药物最初获批用于复发或难治性FLT3突变AML，如今其应用已拓展至造血干细胞移植后的维持治疗及与化疗的联合方案。多项临床研究证实，与传统化疗相比，吉列替尼能显著延长这类高危患者的生存期。

为复发难治患者提供生存新选择：

吉列替尼在复发或难治性FLT3突变AML患者中展现的疗效，是其获得认可的基础。关键的III期ADMIRAL试验显示，与挽救性化疗相比，吉列替尼单药治疗将中位总生存期从5.6个月显著延长至9.3个月。在真实世界研究中，这一疗效得到了验证。一项纳入152名英国患者的真实世界研究显示，接受吉列替尼单药治疗的患者中位总生存期为9.5个月，其中21%的患者达到完全缓解，另有8.9%达到血细胞计数不完全恢复的完全缓解。

提升造血干细胞移植机会与效果：

对于适合移植的患者，吉列替尼的一个重要价值在于作为“桥梁”，帮助患者获得移植机会或优化移植后的结局。意大利的一项真实世界研究发现，接受吉列替尼治疗后进行异基因造血干细胞移植的患者，中位总生存期达到15.5个月，显著优于仅接受吉列替尼单药治疗的患者(7.1个月)。研究显示，移植后30-90天内启动吉列替尼维持治疗，与不进行维持治疗相比，患者的3年无复发生存率更高(67.2% vs 42.5%)，复发率更低(25.0% vs 55.0%)。

从后线到前线治疗的探索：

吉列替尼的应用已不局限于单药后线治疗，其在联合化疗及新诊断患者中的研究也展现出潜力。在中国进行的一项前瞻性研究中，吉列替尼联合常规化疗相比单纯化疗，将治疗总有效率从69.05%提升至88.37%，同时延长了中位无进展生存期和总生存期。一项针对亚洲新诊断AML患者的I/II期研究显示，吉列替尼联合诱导化疗后，复合完全缓解率高达86.6%，12个月时的总生存概率达到86.6%。