瑞色替罗(Resmetirom，商品名Rezdiffra)作为全球首款获得美国FDA批准用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH，现也称代谢功能障碍相关脂肪性肝炎MASH)的靶向药物，自2024年3月获批以来就引起了全球肝病领域的广泛关注。然而，截至目前，瑞色替罗尚未在中国境内正式获批上市。需要的患者目前只能购买海外上市的瑞色替罗，据了解，老挝和孟加拉的仿制版瑞色替罗价格亲民。老挝瑞色替罗价格约1200-2100元，孟加拉瑞色替罗价格约1500-2400元。

中国NASH治疗现状

非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)是全球最常见的肝脏疾病，近年来在中国发病率逐年升高。该疾病进一步发展为非酒精性脂肪性肝炎(NASH)，表现为肝脏脂肪沉积、炎症反应及不同程度肝纤维化，可能进一步进展为肝硬化或肝功能衰竭。

根据细胞杂志发表的文章统计，全球有接近1/4的人群受NAFLD影响。预计到2030年，中国NAFLD及NASH患病人数将分别增至2.78亿和0.56亿人。目前，中国尚无针对NASH的正式获批药物治疗方案，临床上主要依靠饮食控制、运动干预及基础代谢疾病管理来延缓病情发展。

瑞色替罗：突破性治疗机制

瑞色替罗是一种口服甲状腺激素受体-β(THR-β)激动剂，针对NASH关键的疾病机理。THR-β是在肝细胞中高度表达的甲状腺激素受体，被激活后可以促进甲状腺激素生成，同时调节血脂。研究显示，THR-β激动剂可通过多种途径保持肝脏健康：控制脂肪合成、调解脂肪氧化、调解线粒体活动、控制胆固醇合成、直接抑制炎症和纤维化。

瑞色替罗的加速批准基于III期MAESTRO-NASH临床试验结果，该研究纳入1，759名经活检证实患有NASH的患者。经过52周的治疗后，瑞色替罗的100毫克和80毫克剂量在两个主要终点上均显示出相对于安慰剂的统计学显著改善：NASH缓解且纤维化没有恶化;纤维化至少改善一个阶段且NAFLD活动评分没有恶化。