厄达替尼是一种口服酪氨酸激酶抑制剂，其作用机制主要是通过高度选择性地抑制FGFR1-4的酶活性来发挥抗肿瘤作用。FGFR在人体内参与细胞生长、分化等过程，当其发生基因突变或过度激活时，会促进肿瘤细胞的异常增殖和扩散。

厄达替尼能够精确地结合FGFR的ATP结合位点，竞争性抑制FGFR的磷酸化过程，从而阻断下游信号传导，有效切断肿瘤细胞的生长信号，抑制肿瘤细胞的增殖、存活和迁移能力，同时阻碍肿瘤血管生成，达到治疗肿瘤的目的。

多项临床研究证实了厄达替尼在FGFR突变尿路上皮癌患者中的卓越疗效。THOR是一项随机、开放标签的3期临床试验，结果显示：

· 在先前接受过抗PD-1治疗的患者中，厄达替尼组的中位总生存期达到12.1个月，而化疗组仅为7.8个月，使用厄达替尼的患者死亡风险降低了36%。

· 厄达替尼组的中位无进展生存期为5.6个月，而化疗为2.7个月，疾病进展和死亡的风险降低了42%。

· 厄达替尼组的总反应率(ORR)达到45.6%，完全缓解率(CR)为6.6%，部分缓解率(PR)为39.0%，而化疗组的ORR仅为11.5%。

更令人振奋的是，厄达替尼的疗效不仅限于尿路上皮癌。2021年《英国医学杂志》报告了一例68岁女性IV期胰腺癌伴FGFR2融合突变患者，在使用厄达替尼治疗后获得持久的完全缓解。该患者治疗前肿瘤包绕肠系膜上动脉和静脉，压迫总胆管，并发多发性肝转移。在接受厄达替尼治疗2个月后，复查CT显示原发性胰腺肿瘤和肝转移完全消退，肿瘤标志物CA19-9也从基线2139 U/mL迅速下降并恢复正常。

厄达替尼最初于2019年4月获得美国FDA加速批准，用于治疗接受铂基化疗后疾病仍然进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者。2024年1月，厄达替尼获得美国FDA完全批准，用于治疗携带FGFR3遗传变异并经过至少一线系统性治疗后疾病发生进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。

近年来，厄达替尼在中国的研发和应用也取得了重要进展。2025年1月8日，厄达替尼在中国获批用于治疗局部晚期尿路上皮癌。此外，研究还显示厄达替尼在多种FGFR基因组改变的恶性实体瘤中均表现出抗肿瘤活性，包括乳腺癌、非小细胞肺癌等，预示着其在多癌种治疗中的广阔前景。