帕纳替尼/普纳替尼(Ponatinib)，商品名Iclusig，是一种第三代BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂。这款药物由ARIAD Pharmaceuticals公司开发，其最显著的特点是能够抑制所有已知的BCR::ABL1突变，包括著名的T315I突变。

对于大多数慢性髓系白血病(CML)和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)患者来说，初始使用的靶向药物如伊马替尼、达沙替尼或尼洛替尼通常有效。但当出现T315I突变时，这些药物便会失效。帕纳替尼作为第三代药物，有效地解决了这一临床难题，成为这类患者群体的重要希望。

帕纳替尼早在2012年12月就获得了美国FDA的批准上市，随后于2013年7月在欧盟通过集中审批程序获得批准。在2023年5月提交了帕纳替尼在中国的上市申请，并于2024年9月获批。主要用于治疗费城染色体阳性(Ph+)的慢性髓系白血病(CML)或急性淋巴细胞白血病(ALL)，尤其是对其他TKI类药物耐药或携带T315I基因突变的患者。

在名为PACE的临床试验中，帕纳替尼以45mg的剂量用于慢性期CML患者，这些患者对至少两种前期TKIs耐药或存在T315I突变。研究结果显示，在24个月的随访中，达到BCR::ABL1转录水平≤1%的患者比例为46%。

而在OPTIC试验中，使用响应基础的剂量调整策略后，这一比例提升至57%。

近年来，帕纳替尼的治疗方案也在不断优化。

一项最新研究将帕纳替尼与去甲基化药物地西他滨和BCL-2抑制剂Venetoclax联合使用，针对晚期CML患者进行治疗。结果显示，该联合治疗方案在这些患者中表现出良好的耐受性和疗效，50%的患者达到了完全缓解或部分缓解。