对于许多慢性髓性白血病(CML)和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)患者来说，普纳替尼(Ponatinib)是他们对抗耐药性突变的重要武器，尤其是对前两代TKI药物耐药或不耐受的患者，以及携带T315I突变的患者。这种第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂以其独特的机制，能够有效抑制包括T315I在内的多种耐药突变，成为了许多患者的救命稻草。

普纳替尼作为一种口服有效的多靶点激酶抑制剂，在白血病治疗领域占有重要地位。它不仅抑制Abl，还能抑制PDGFRα、VEGFR2、FGFR1和Src的活性。

对于慢性髓性白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者，普纳替尼是当其他药物治疗无效时的关键选择。它的独特优势在于能够有效对抗携带T315I突变的BCR-ABL蛋白，这种突变通常对伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼等药物高度耐药。

因此，普纳替尼被视为耐药白血病患者的重要治疗选择，尤其适用于对至少两种激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期CML患者，以及加速期或急变期CML患者。

普纳替尼已于2024年9月在中国获批上市，目前国内没有普纳替尼仿制药生产上市。国内在售普纳替尼是进口的版本，且没有纳入医保，患者需全部自费。规格15mg*30片/盒，价格约20375美元，规格45mg*30片/盒，价格约39750美元。除进口原研药外，海外有普纳替尼仿制药在售煤价格亲民，需要的患者请咨询赴宜康医学顾问了解详情。