
对于慢性髓性白血病(CML)和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)患者来说,普纳替尼(Ponatinib)无疑是重要的治疗选择。尤其是对前两代酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的患者,普纳替尼往往能带来新的生机。
普纳替尼作为一种第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂,其最大优势在于能够抑制包括T315I耐药突变在内的多种BCR-ABL1突变,而T315I突变通常对伊马替尼、达沙替尼等药物高度耐药。

近年来,随着印度仿制药的发展,这一高效药物的价格已大幅降低,为更多患者带来了用得起药的机会。根据市场调研数据,印度卢修斯版的普纳替尼仿制药价格约为每盒1800-3500元,相较原研药具有明显的价格优势。
普纳替尼在耐药白血病治疗中展现出卓越疗效。PACE临床试验显示,普纳替尼治疗T315I突变CML慢性期患者,48个月时主要分子学缓解率达55%,总生存率达73%。对非T315I突变患者,主要分子学缓解率亦达49%。
在Ph+ALL治疗中,普纳替尼同样表现优异,3个月时完全血液学缓解率高达88%。
除T315I外,普纳替尼对E255K、Y253H等高危突变亦有效,且能穿透血脑屏障,预防中枢神经系统复发。
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