肾上腺皮质癌是一种罕见的恶性肿瘤，而密托坦作为目前唯一被美国FDA和欧洲EMA批准用于治疗该疾病的药物，其疗效与局限并存。肾上腺皮质癌(ACC)是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，密托坦成为重要的药物治疗选择。

作为ACC的唯一靶向药物，密托坦通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少ACC细胞增殖，同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低ACC细胞分泌功能。

密托坦疗效数据：

密托坦在治疗晚期肾上腺皮质癌方面展现了一定的疗效，尤其在控制激素分泌和抑制肿瘤进展方面。

临床研究表明，密托坦单药治疗晚期肾上腺皮质癌的客观有效率在20%至31%之间，部分患者甚至能达到完全缓解。一项回顾性研究显示，在使用单药密托坦的患者中，有8%的完全反应率令人瞩目。不过，也有研究数据表明，密托坦的单药治疗效果有限，一项研究中86%的患者在使用单药密托坦时出现了疾病进展。

在联合化疗方面，EDP(依托泊苷+多柔比星+顺铂)联合密托坦的方案显示出更好的治疗效果。一项发表在《新英格兰医学杂志》的研究表明，EDP-密托坦治疗组患者与链唑霉素-密托坦治疗组相比，应答率有显著性提高(23.2% vs. 9.2%)，并且无疾病进展中位生存期也更长(5.0月 vs. 2.1月)。

密托坦辅助治疗：

密托坦在肾上腺皮质癌术后辅助治疗中的地位因患者风险等级而异。

根据ESE-ENSAT指南，高危患者(如肿瘤破裂、阳性边缘、阳性淋巴结等) 术后建议给予密托坦辅助治疗。然而，ADIUVO研究结果显示，中低风险ACC患者术后接受密托坦辅助治疗并不会增加无复发生存获益。

该研究发现，中低危ACC患者术后复发只是少数，观察组的5年无复发生存率达到75%，而密托坦辅助治疗不会增加中低风险患者的获益。这一研究推动了ACC个体化治疗的重要进展，避免对中低危患者进行潜在的毒性治疗。