米托坦(Mitotane)是一种主要用于治疗肾上腺皮质癌(ACC)的靶向药物，它被FDA、EMA及NCCN指南批准用于治疗无法手术切除、转移性或复发性肾上腺皮质癌。作为肾上腺皮质癌的特效药，它也被称为“孤儿药”，因为肾上腺皮质癌临床发病率极低，约0.52/100万，但恶性程度高、侵袭性强。

米托坦通过与杀虫剂DDT类似的结构，选择性地作用于肾上腺皮质细胞，对正常肾上腺皮质细胞或瘤细胞均有损伤作用。它不仅能抑制皮质激素生物合成的多个环节，还能诱导肝细胞合成参与甾类激素代谢的某些酶类，加速甾体分解。

米托坦的疗程安排应根据患者的治疗反应和病情进展而定，无法给出一个固定的答案。

基本疗程：通常4-8周被视为一个疗程。

疗效评估时间：如服用最大耐受量3个月后仍无效，则停止治疗。

长期治疗：米托坦的治疗期限因患者个体差异而异，可以延续数年。

研究表明，术后辅助使用米托坦可显著延长患者的平均无复发生存期——不用药组为10个月，用药组可达42个月。

米托坦也需要长期维持(通常≥2年)，并定期监测血药浓度及不良反应。

米托坦于2023年在中国获批上市，为肾上腺皮质癌患者提供了更便捷的用药选择。面对肾上腺皮质癌这一罕见却凶险的疾病，米托坦带来了希望。当然，每个患者都是独特的，米托坦吃几个疗程需具体情况具体分析。