意大利真实世界研究显示，接受吉列替尼治疗的复发/难治性FLT3突变急性髓系白血病患者中，移植桥接组完全缓解率达52.4%，中位总生存期11个月，48%患者成功桥接至异基因造血干细胞移植。

急性髓系白血病(AML)是全球癌症相关死亡的第十一大原因，过去30年发病率增加了15%。其中，FLT3突变是最重要的治疗靶点之一，约占新诊断AML患者的30%，这类患者通常病情侵袭性更强，总体存活率较低。

吉列替尼作为一种二代、高效、选择性口服FLT3抑制剂，可同时靶向FLT3-ITD和TKD突变，于2018年获批用于治疗复发/难治性FLT3突变AML患者。

吉列替尼的疗效在关键的ADMIRAL III期临床试验中得到证实。该研究将371例FLT3突变的复发/难治性AML患者随机分为吉列替尼组和挽救化疗组。

结果显示，吉列替尼组中位总生存期(OS)达到9.3个月，显著优于化疗组的5.6个月，死亡风险降低了36%。不仅如此，吉列替尼组的完全缓解(CR)率也显著高于化疗组(34% vs 15.3%)。更令人鼓舞的是，达到完全缓解的患者中位缓解持续时间长达14.8个月，而化疗组仅有1.8个月。

针对亚洲人群的COMMODORE研究进一步验证了吉列替尼的疗效。这项在亚洲多个中心进行的III期研究纳入234例患者，随机接受吉列替尼或挽救化疗。

结果显示，在中国队列中，吉列替尼组中位OS为10.0个月，明显优于化疗组的5.7个月;东南亚和俄罗斯队列也观察到类似优势。研究表明，吉列替尼在不同区域患者群体中均显示出临床获益，为全球FLT3突变AML患者提供了新的治疗希望。

2025年发表的意大利多中心真实世界研究，纳入了205例复发/难治性FLT3突变AML患者，进一步验证了吉列替尼在真实临床实践中的疗效。这项迄今最大规模的吉列替尼真实世界研究显示，总体患者完全缓解率为43.4%，中位OS为10.3个月，与关键临床试验结果一致。

特别值得注意的是，移植桥接组表现优异，完全缓解率达52.4%，中位OS达11个月，48%的患者成功桥接至异基因造血干细胞移植，移植后3年OS率高达56.1%。即使对于移植后复发的患者，吉列替尼仍能诱导超过50%的缓解率。

吉列替尼的安全性数据显示，其不良反应总体可控。

最常见的不良反应包括丙氨酸氨基转移酶升高(25.4%)、天冬氨酸氨基转氨酶升高(24.5%)、贫血(20.1%)和血小板减少症(13.5%)等。

与化疗相比，吉列替尼组的某些不良事件发生率更低，如发热性中性粒细胞减少(17% vs 44%)和恶心(15% vs 38%)。

需要注意的是，吉列替尼可能引起分化综合征、QT间期延长、胰腺炎等严重不良反应，需要临床监测和管理。