【通用名称】贝组替尼，贝组替凡

【商品名称】Welireg

【剂型规格】40mg*90片剂

【生产厂家】卢修斯制药(老挝)有限公司

【适应症和适用人群】

贝组替尼适用于治疗无需立即手术的von Hippel-Lindau(VHL)疾病相关肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤的成人患者。该药物专门针对VHL基因突变引起的肿瘤生长。

【作用机制】

贝组替尼是一种缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂。VHL基因失活导致HIF-2α蛋白积累，促进肿瘤血管生成和细胞增殖。贝组替尼通过与HIF-2α异二聚化，抑制其转录活性，从而阻断肿瘤生长信号通路。

【用法用量】

推荐剂量：成人每日一次口服120mg，整片吞服

服药时间：每天固定时间服用，可与或不与食物同服

剂量调整：出现严重不良反应时可能需要暂停用药或减少剂量

【不良反应】

常见不良反应包括：

血红蛋白降低(贫血)

疲劳

肌酐升高

头痛

头晕

血糖升高

恶心

严重不良反应需要密切关注：

严重贫血

缺氧

胚胎-胎儿毒性

避孕要求

【注意事项】

贫血监测：治疗前及治疗期间定期监测血红蛋白

缺氧风险：监测血氧饱和度，特别是已有呼吸系统疾病患者

避孕要求：育龄期患者需采取有效避孕措施

药物相互作用：避免与强效CYP3A4诱导剂合用

【药物相互作用】

贝组替尼与强效CYP3A4诱导剂(如利福平、苯妥英)合用可能降低药物疗效。与UGT2B17或CYP2C19抑制剂合用可能增加药物暴露量。

【特殊人群用药】

孕妇：可能引起胎儿损害，禁用

哺乳期：建议在治疗期间及最后剂量后1周内停止哺乳

肝功能损害：轻度至中度肝功能损害患者无需调整剂量

肾功能损害：轻度至中度肾功能损害患者无需调整剂量

【临床疗效数据】

关键临床试验显示：

VHL相关肾细胞癌患者总体缓解率达49%

中位缓解持续时间为未达到(>11个月)

96%的患者缓解持续时间≥6个月

【患者用药指南】

每日固定时间服药，不要咀嚼或压碎片剂

治疗期间定期进行血液检查

如出现严重疲劳、呼吸困难等症状立即就医

育龄期患者必须采取有效避孕措施

告知医生所有正在使用的药物

贝组替尼为VHL疾病相关肿瘤患者提供了新的治疗选择，但其使用需要在医生指导下进行。患者应充分了解药物信息，遵循医嘱，确保用药安全有效。