【通用名称】依库珠单抗(Eculizumab)

【商品名称】Soliris (全球通用商品名)，舒立瑞(中国上市商品名)

【剂型规格】注射液，常见规格为300mg/30mL/瓶。

【生产厂家】由亚力兄制药(Alexion Pharmaceuticals) 研发(现属阿斯利康集团)。

【适应症】哪些患者适用?

依库珠单抗适用于治疗以下补体介导的罕见疾病：

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)：

用于减轻溶血症状

用于减少输血需求

非典型溶血尿毒综合征(aHUS)：

用于抑制补体介导的血栓性微血管病

重症肌无力(gMG)：

用于抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性重症肌无力

视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)：

用于抗水通道蛋白-4抗体阳性的患者

该药需在具有相关疾病治疗经验的医生指导下使用。

【用法用量】如何正确使用?

推荐剂量(根据适应症调整)：

PNH成人患者：

初始期：每周900mg，连续4周

维持期：第5周1200mg，之后每2周1200mg

aHUS成人患者：

初始期：每周900mg，连续4周

维持期：第5周1200mg，之后每2周1200mg

给药方法：

静脉输注： 需经过0.2或0.22微米滤膜过滤

输注时间： 约35分钟

稀释要求： 使用0.9%氯化钠注射液稀释至最终浓度5mg/mL

重要提示： 严禁自行调整剂量或输注速度。

【作用机制】它是如何起效的?

依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，其作用机制高度特异：

靶向补体C5：

特异性结合补体C5蛋白

抑制C5裂解为C5a和C5b

阻断末端补体激活：

阻止膜攻击复合物(C5b-9)的形成

抑制补体介导的细胞破坏

精准免疫调节：

选择性抑制补体系统的末端活化途径

保留早期补体成分的免疫功能

疾病特异性作用：

PNH：抑制补体介导的溶血

aHUS：抑制补体介导的血栓性微血管病

【不良反应及注意事项】

了解并管理不良反应是确保治疗安全的关键。

常见不良反应(≥10%)：

头痛、鼻咽炎、恶心、背痛

疲劳、咳嗽、外周水肿

胃肠道症状、呼吸道感染

需要高度警惕的严重不良反应：

脑膜炎球菌感染： 黑框警告，可能发生致命性感染

其他严重感染： 由于补体系统抑制，增加感染风险

超敏反应： 可能发生严重的输液反应

血栓事件： PNH患者停药后可能出现血栓并发症

黑框警告：

使用依库珠单抗的患者具有发生严重脑膜炎球菌感染的风险

必须按照最新指南完成脑膜炎球菌疫苗接种

【药物相互作用与特殊人群用药】

药物相互作用：

血浆制品： 可能干扰依库珠单抗的疗效

免疫抑制剂： 可能增加感染风险

活疫苗： 用药期间避免接种活疫苗

特殊人群：

孕妇： 仅在明确需要时使用

哺乳期： 不建议哺乳期使用

儿童： 不同适应症年龄限制不同，需个体化评估

老年人： 需谨慎评估获益风险比

肾功能不全： aHUS患者需要密切监测肾功能

【临床疗效数据】效果如何?

关键临床研究显示：

PNH患者：

显著降低乳酸脱氢酶水平

输血需求减少达90%

血红蛋白水平显著改善

aHUS患者：

血小板计数显著改善

肾功能指标明显恢复

血栓性微血管病事件减少

gMG患者：

重症肌无力日常生活活动评分显著改善

肌力明显增强，生活质量提高

【储存条件】

未开封： 2-8℃冷藏，严禁冷冻

避光： 在原包装中避光保存

稀释后： 立即使用，或2-8℃保存不超过24小时

禁止： 振摇或冷冻