米达美替尼(Mirdametinib)是口服MEK1/2抑制剂，2025年获FDA批准。用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)伴症状性、无法完整切除丛状神经纤维瘤(PN)的成人及≥2岁儿童。通过阻断MAPK/ERK通路抑制肿瘤生长，为NF1患者提供非手术治疗选择。

用法用量

1. 给药前要求

本品治疗应由具有NF1相关肿瘤诊断和治疗经验的医生启动。

2. 常规剂量

推荐剂量为2mg/m²体表面积(BSA)，每日两次(约每12小时一次)，每个28天周期的前21天给药，最大单次剂量不超过4mg(即每日最大剂量8mg)。具体按体表面积调整的剂量如下：

体表面积0.40~0.69m²：1mg每日两次。

体表面积0.70~1.04m²：2mg每日两次。

体表面积1.05~1.49m²：3mg每日两次。

体表面积≥1.50m²：4mg每日两次。

注意：体表面积<0.40m²患者的推荐剂量尚未确定。

3. 疗程

持续治疗直至丛状神经纤维瘤进展或出现不可接受的毒性。

4. 漏服或呕吐处理

若漏服一次剂量，无需补服，按原计划服用下一次剂量即可。若服药后出现呕吐，也无需补服，继续等待下一次scheduled剂量。呕吐可按临床指征处理(如使用止吐药)。

5. 特殊剂型用法

2~<6岁儿童或无法整粒吞咽胶囊的患者，可使用1mg分散片(也可选择胶囊剂)：

分散片可整片吞服，或放入5~10mL饮用水中搅拌至完全分散(无结块)后口服。若使用喂药杯或注射器给药，给药后需用少量水冲洗容器，确保全部剂量摄入。

也可通过肠内饲管给药：选择8French或更大的聚氯乙烯(PVC)或聚氨酯(PUR)材质饲管，将分散后的药液水平注入饲管，给药后再用5~10mL水冲洗饲管。

6. 一般给药说明

胶囊剂需整粒用温水送服，不得咀嚼、掰开或打开。

可与食物同服或空腹服用。

注意事项

1. 眼部毒性

米达美替尼可引发眼部毒性反应，包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离及视力模糊。

开始用药前需完成全面眼科检查;治疗期间定期复查，若出现视力模糊等新发或加重的视力异常，也需及时检查。临床医师根据实际情况，决定继续用药、暂停给药、下调剂量或永久停药。

2. 左心室功能异常

米达美替尼可能造成左心室功能异常。目前尚未针对既往存在严重心脏疾病、用药前左室射血分数低于55%的人群开展本品相关研究。

用药前通过超声心动图检测射血分数;用药第一年每3个月监测一次，此后根据临床情况按需监测。根据不良反应严重程度，采取暂停给药、减量或永久停药的措施。

3. 皮肤不良反应

米达美替尼可引发皮疹等皮肤不良反应。

一旦出现皮肤不良反应，立即开展对症支持治疗。根据反应严重程度，选择暂停用药、减量或永久停药。

4. 胚胎-胎儿毒性

结合临床试验、动物实验结果及药物作用机制，妊娠期女性使用米达美替尼会对胎儿造成伤害。

有生育能力的女性，用药前需确认妊娠状态。告知妊娠期女性及育龄女性本品存在胎儿风险。

育龄女性用药期间及末次用药后6周内，需采取有效避孕措施，育龄男性患者，用药期间及末次用药后3个月内，其伴侣需采取有效避孕措施。