奥格西韦奥(通用名nirogacestat，商品名OGSIVEO)是美国SpringWorks Therapeutics公司研发的创新药物，于2023年5月获得美国FDA批准上市。作为全球首个获批用于进行性硬纤维瘤全身治疗的靶向药物，奥格西韦奥的上市为这一罕见疾病患者带来了全新的治疗选择。

适应症与作用机制。 奥格西韦奥获批用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。硬纤维瘤是一种罕见的局部侵袭性软组织肉瘤，虽然不属于恶性肿瘤，但可侵犯周围组织和器官，引起疼痛并影响行动能力。奥格西韦奥通过选择性抑制γ-分泌酶复合物活性，阻断Notch信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖。

临床疗效。 在关键性III期DeFi临床试验中，奥格西韦奥展现出卓越的疗效——将患者疾病进展风险降低71%，中位无进展生存期达16.8个月，客观缓解率为22%。该药物已获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。

目前，奥格西韦奥尚未在中国内地上市，也未纳入中国医保体系。患者如需使用该药物，需通过海外渠道获取。