
普纳替尼(Ponatinib)是一种口服靶向治疗药物,属于第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂。其独特优势在于能有效抑制携带T315I突变的BCR-ABL蛋白——这种突变通常对伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼等前两代药物高度耐药。因此,普纳替尼被视为耐药白血病患者的重要治疗选择。
主要适应症包括:
慢性粒细胞白血病(CML) :对至少两种既往激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期CML患者;
T315I阳性CML:包括慢性期、加速期或急变期;
费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL) :包括新诊断的Ph+ ALL成年患者与化疗联合使用,以及作为其他激酶抑制剂不适用或T315I阳性Ph+ ALL的单一疗法。
普纳替尼不适用于治疗新诊断的慢性期CML患者。在与其他TKI的比较中,普纳替尼具有广谱抑制BCR-ABL突变的优势,对多数耐药突变均具有较好活性。
目前,普纳替尼仿制药已在老挝和孟加拉上市。对于经济条件有限但需要这一“最后防线”药物的患者,仿制药提供了可及的治疗方案。患者应在医生指导下,根据自身突变类型和疾病阶段选择合适的治疗方案。
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